伏索利肽（Voxzogo）是一种用于治疗骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者的药物，能够有效促进患者的线性生长。该药物由美国BioMarin制药公司研发，于2021年11月19日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。本文将详细介绍伏索利肽的用法用量、副作用和注意事项。

用法用量

推荐剂量和给药方法

伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重，建议在专业医生的指导下使用。一般情况下，伏索利肽每日皮下注射一次，最好每天在同一时间进行注射。剂量的具体计算方法如下：首先，根据患者的实际体重选择合适的伏索利肽瓶浓度（0.8mg/mL或2mg/mL）。其次，使用提供的含有注射用无菌水（USP）的稀释注射器对伏索利肽进行复配。具体操作步骤如下：

• 从冰箱中取出伏索利肽小瓶和预充稀释剂注射器，并使其达到室温。
• 将稀释剂针头连接到预充稀释剂的注射器上。
• 将预充注射器体积的稀释剂全部注入瓶中，具体请咨询专业医生。
• 轻轻旋转瓶中的稀释剂，直到白色粉末完全溶解。不要摇晃。
• 在溶液和容器允许的情况下，目视检查颗粒物质和变色情况。伏索利肽是一种透明、无色到黄色的液体。如果溶液变色或混浊，或存在颗粒，则不应使用。

重组后的伏索利肽可以在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下保持在小瓶中最多3小时。给药时，使用给药注射器从小瓶中提取所需剂量。丢弃任何未使用的部分，不要保留小瓶中未使用的部分。不要从一个小瓶中给药超过一剂，不要与其他药物混合使用。

错过剂量

如果漏用一剂伏索利肽，可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时，应跳过错过的剂量，并根据通常的剂量计划进行下一个每日剂量。

生长监测

每3-6个月定期监测和评估患者体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时，骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。

用药注意事项

低血压的风险

在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。有明显心脏或血管疾病的受试者和服用降压药物的患者不接受伏索利肽临床试验。为了降低血压下降和相关症状（如头晕、疲劳和/或恶心）的风险，指导患者在服用伏索利肽之前保持充足的水分和充足的食物摄入。

特殊人群用药

孕妇

目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的药物相关风险的数据。在临床确认的妊娠中，主要出生缺陷和流产的估计背景风险分别为2%至4%和15%至20%。因此，孕妇在用药时应谨遵医嘱。

哺乳期妇女

目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。

儿童患者

伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立，用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。

肾功能障碍患者

肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。肾小球滤过率（eGFR）≥60ml/min/1.73m²的患者无需调整剂量。eGFR<60mL/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。

不良反应

最常见的不良反应（>10%）包括注射部位红斑、注射部位肿胀、皮疹、呕吐、注射部位荨麻疹、关节痛、血压降低和肠胃炎。如果出现严重不良反应，应立即联系医疗保健提供者。

日常注意事项

在使用伏索利肽期间，患者应注意以下事项：

• 保持充足的水分和食物摄入，以降低低血压的风险。
• 定期监测患者的生长情况，及时调整剂量。
• 注意注射部位的卫生，避免感染。
• 避免在红色、肿胀或触痛的部位注射伏索利肽。
• 轮换皮下注射部位，以减少局部反应。
• 遵循医生的指导，定期进行复查。

伏索利肽是一种有效的治疗软骨发育不全儿童患者的药物，但在使用过程中需严格遵守医嘱，注意相关事项，以确保安全和疗效。