硫酸氢司美替尼胶囊（Selumetinib）是一种用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的药物，尤其适用于2岁及以上患有症状性且无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。本文将详细介绍硫酸氢司美替尼胶囊的用药说明及注意事项，帮助患者更好地了解和管理这一药物。

硫酸氢司美替尼胶囊的用药说明

药物基本信息

硫酸氢司美替尼胶囊（Selumetinib）是由英国阿斯利康公司研发，于2023年5月在中国正式获批上市。该药物的适应症为2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。目前，司美替尼已进入中国医保，市面上有多款仿制药。患者可以通过三甲医院、药房、正规的医疗服务机构或者跨境电商平台获得该药，但购买时需仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免买到假药或劣药。

剂量和用法

司美替尼的推荐剂量如下：单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。根据体表面积（BSA）对给药剂量进行个体化计算（mg/m²），并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。可合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量，具体请咨询专业医生。只要观察到临床获益，患者可持续使用本品治疗，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。

药物漏服和呕吐处理

如漏服一次给药，只有在距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。对于出现不可耐受的毒性反应，可能需要暂停、减量或永久停用本品。推荐的减量方案请咨询专业医生。

用药注意事项

药物相互作用

当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。相反，当司美替尼与强或中等强度的CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致司美替尼的疗效减弱。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害，建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。建议有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周内使用有效避孕措施。目前尚无关于母乳中存在司美替尼及其活性代谢物的数据，建议妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内不要母乳喂养。

存储条件

司美替尼应放在原装容器中，密封保存。选择干燥、通风良好的地方存放，避免药物受潮。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。司美替尼应远离阳光直射，避免光照对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。温度控制方面，司美替尼应在25°C（77°F）保存，允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

监测和评估

在使用司美替尼期间，患者应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。心肌症是指左心室射血分数（LVEF）低于基线≥10%，需要在开始治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月以及根据患者临床指征，通过超声心动图评估射血分数。对于因LVEF降低而中断司美替尼治疗的患者，每三至六周进行一次超声心动图或心脏MRI检查。当LVEF下降到大于或等于正常低限值（LLN）时，每二至三个月或按照心脏病专家的指示进行超声心动图或心脏MRI检查。

视毒性

在未经批准的多种肿瘤类型的成人患者中，使用司美替尼作为单一药物或与其他抗癌药物联合使用时，出现了严重的视毒性，包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED）。在使用单药司美替尼治疗期间，儿科人群中出现RPED，并导致永久停药。在开始使用司美替尼之前，在治疗期间定期进行全面的眼科评估，并评估新的或恶化的视力变化。RVO患者应永久停用司美替尼。对RPED患者中停用司美替尼，需要每三周随访一次光学相干断层扫描评估直到消退，并减少司美替尼的剂量。对于其他视毒性，可根据不良反应的严重程度暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

通过以上详细的用药说明和注意事项，患者可以更好地管理和使用硫酸氢司美替尼胶囊，确保治疗的安全性和有效性。如有任何疑问或不适，应及时咨询专业医生。