硫酸氢司美替尼胶囊（Selumetinib）是一种用于治疗特定类型神经纤维瘤病的药物。本文将详细介绍该药物的适应症和用法用量，帮助患者更好地了解如何正确使用这种药物。

硫酸氢司美替尼胶囊的适应症和用法用量

适应症

硫酸氢司美替尼胶囊主要适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。神经纤维瘤病是一种遗传性疾病，可能导致神经系统中的肿瘤生长。司美替尼通过抑制MEK1/MEK2蛋白，从而阻止肿瘤的生长和扩散。

该药物在2023年5月在中国正式获批上市，已进入中国医保，市面上有多款仿制药可供选择。患者可以通过三甲医院、药房、正规的医疗服务机构或者跨境电商平台获得该药。购买时应注意药品的生产日期和有效期，避免购买假药或劣药。

用法用量

司美替尼的推荐剂量是按体表面积（BSA）给药，单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时1次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算（mg/m²），并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。例如，一个体表面积为1.5m²的患者，单次剂量为37.5mg，四舍五入后为40mg。

胶囊剂型分为10mg和25mg两种规格。白色、不透明、硬胶囊标记为“SEL10”，蓝色、不透明、硬胶囊标记为“SEL25”。可以合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量。患者应严格按照医生的指导使用该药物，不要自行增减剂量或停药。

治疗应持续到观察到临床获益为止，或直到丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。对于18岁以上的患者，由于数据有限，不建议将其作为初始治疗。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

用药注意事项及日常管理

药物漏服和呕吐处理

如漏服一次给药，只有在距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如果在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。

在漏服或呕吐情况下，应及时联系医生或药师，以便获得进一步的指导。避免因漏服或呕吐导致药物剂量不足，影响治疗效果。

剂量调整和不良反应管理

在使用过程中，如出现不良反应，医生可能会根据患者的安全性和耐受性，建议暂停、减量或永久停用司美替尼。最常见的不良反应（≥40%）包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。

患者应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。特别是心肌症和视毒性，需要特别关注。心肌症表现为左心室射血分数（LVEF）低于基线≥10%，需定期通过超声心动图评估射血分数。视毒性包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED），应在治疗期间定期进行全面的眼科评估。

药物相互作用和特殊人群用药

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应的风险增加。因此，应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量。

司美替尼与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。患者应密切关注维生素E的摄入量，避免与其他增加维生素E水平的药物或营养补充剂同时使用，以免增加出血的风险。

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。哺乳期妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内不要母乳喂养，以避免母乳喂养的儿童出现不良反应。

存储和有效期

司美替尼应放在原装容器中，密封保存，避免污染和损坏。药物应遮光、密封、在干燥处保存，温度控制在25°C（77°F），允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

司美替尼的有效期为24个月。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。