福坦替尼（TAVALISSETM），一种靶向脾脏酪氨酸激酶（Syk）的抑制药，主要适用于治疗对既往治疗反应不佳的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。福坦替尼通过抑制免疫反应，减少对血小板的攻击，从而有效提高血小板计数，降低出血风险。本文将详细介绍福坦替尼的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

作用与功效

作用机制

福坦替尼是一种前体药物，经体内代谢后转化为活性代谢物R406。R406能够特异性地抑制脾脏酪氨酸激酶（Syk），这是一种在免疫细胞中起关键作用的酶。通过抑制Syk，福坦替尼可以阻断Fc受体和B细胞受体的信号转导途径，从而减少抗体介导的血小板破坏。这种机制有助于提高血小板计数，减轻慢性免疫性血小板减少症的症状。

临床疗效

多项临床试验显示，福坦替尼对慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者具有显著的疗效。一项大型临床研究表明，福坦替尼治疗组中有超过50%的患者在12周内达到了血小板计数≥50×10⁹/L的目标。此外，福坦替尼还可以改善患者的出血症状，提高生活质量。这些数据表明，福坦替尼是一种有效且可靠的治疗选择。

适应症

福坦替尼主要用于治疗对既往治疗反应不佳的慢性免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。慢性免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击和破坏自身的血小板，导致血小板数量减少，增加出血风险。福坦替尼通过调节免疫反应，有效提高了血小板计数，降低了出血风险。

用法用量与注意事项

推荐剂量

福坦替尼的推荐起始剂量为100mg口服，每日两次。一个月后，如果血小板计数未升高至≥50×10⁹/L，则将福坦替尼的剂量增加到150mg，每日两次。使用最低剂量的福坦替尼达到并维持血小板计数≥50×10⁹/L，以减少出血的风险。福坦替尼可与食物同服或不同服，如果漏服一剂福坦替尼，请指导患者按照用药计划正常服用下一剂。

剂量调整

针对不良反应的剂量调整：福坦替尼剂量调整建议基于患者个人的安全性和耐受性。某些不良反应的处理可能需要暂停用药、减量或停药。具体请咨询医学顾问。药物相互作用的剂量调整：福坦替尼与CYP3A4强抑制剂联合用药，会增加R406（主要活性代谢物）的暴露量，与CYP3A4强抑制剂联合使用时，应监测福坦替尼剂量相关的毒性，考虑是否需要调整用量。

副作用

福坦替尼最常见的不良反应（发生率≥5%且超过安慰剂的发生率）包括：呼吸道感染、头晕、谷丙转氨酶/谷草转氨酶升高、腹泻、高血压、恶心、腹痛、疲劳、胸痛、皮疹和中性粒细胞减少。以上列出的副作用并非全部，具体副作用可能因个人情况而异。如果出现严重的副作用，应及时就医。

注意事项

高血压：福坦替尼治疗可引发高血压，患有高血压的患者可能更容易受到影响。在福坦替尼剂量稳定前，应每2周监测一次血压，然后开始降压治疗或每月调整一次高血压治疗方案，以维持在福坦替尼治疗期间对血压的控制。如果进行适当治疗后血压持续升高，可能需要暂停使用福坦替尼、减少剂量或停药。

肝脏毒性：接受福坦替尼治疗的患者可出现肝功能检查（LFTs）升高，主要是谷丙转氨酶和谷草转氨酶升高。大多数患者的转氨酶水平在剂量调整后的2-6周内可恢复到基线水平。治疗期间每月监测一次肝功能检查，如果谷丙转氨酶或谷草转氨酶升高超过正常值上限（ULN）的3倍，则需暂停用药、减量或停药来处理肝脏毒性。

腹泻：监测患者是否出现腹泻，在症状出现后早期，采用支持性护理措施，包括改变饮食、补水和/或使用止泻药物，控制腹泻。如果腹泻加重（≥3级），需要暂停使用福坦替尼、减少剂量或停药。

中性粒细胞减少症：每月监测一次中性粒细胞计数（ANC），并在福坦替尼治疗期间监测患者是否出现感染。通过暂停使用福坦替尼、减少剂量或停药，来处理毒性。

胚胎-胎儿毒性：根据动物研究结果及其作用机制，孕妇服用福坦替尼可对胎儿造成伤害，应提醒孕妇注意对胎儿的潜在风险。建议有生育能力的女性在治疗期间某次给药后至少1个月内采取有效的避孕措施。

特殊人群用药：老年人需根据医生的建议用药。不推荐18岁以下儿童患者使用福坦替尼。哺乳期女性在使用福坦替尼治疗期间和末次给药后1月内不要母乳喂养。

药物相互作用：福坦替尼与CYP3A4强抑制剂联合用药，会增加R406（主要活性代谢物）的暴露量，这可能会增加不良反应的发生风险。因此与CYP3A4强抑制剂联合使用时，应监测福坦替尼剂量相关的毒性，考虑是否需要调整用量。CYP3A4强抑制剂包括伊曲康唑（广谱抗真菌药）、酮康唑（广谱抗真菌药）、伏立康唑（广谱抗真菌药）等。福坦替尼与CYP3A4强诱导剂联合用药，可减少R406的暴露量，因此不建议福坦替尼与CYP3A4强诱导剂联合使用，CYP3A4强诱导剂包括利福平（抗结核）、利福喷丁（抗结核、麻风）、苯妥英（抗癫痫、抗心律失常、三叉神经痛）等。

福坦替尼与CYP3A4底物联合用药，可能会增加某些CYP3A4底物的药物浓度，因此与CYP3A4底物联合使用时，应监测福坦替尼剂量相关的毒性，考虑是否需要调整用量，CYP3A4底物包括西咪替丁、酮康唑、对乙酰氨基酚等。福坦替尼与BCRP底物联合用药，可能会增加某些BCRP底物的药物浓度，因此与BCRP底物联合使用时，应监测福坦替尼剂量相关的毒性，考虑是否需要调整用量，BCRP底物包括甲氨蝶呤、柔红霉素、米托蒽酯等。福坦替尼与P-gp底物联合用药，可能会增加P-gp底物的药物浓度（如地高辛）。应监测P-gp底物药物的毒性，当与福坦替尼联合使用时，可能需要减少用量，P-gp底物包括帕唑帕尼（晚期肾细胞癌、软组织肉瘤、上皮性卵巢癌、非小细胞肺癌）、依维莫司（晚期肾细胞癌、胰腺神经内分泌瘤）等。

福坦替尼的价格约为3701美元/盒，规格为100mg*60粒。患者可通过正规的医疗服务机构进行购买，注意甄别药品真伪，注意生产