Mavacamten（马瓦卡坦）是一种专门用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的创新药物。该药物由百时美施贵宝的子公司 MyoKardia 研发，于2022年4月在美国获得批准上市。Mavacamten 通过抑制心肌肌球蛋白的过度收缩，有效减轻心肌肥厚，改善患者的症状和生活质量。本文将详细介绍 Mavacamten 的基本信息、用法用量以及用药注意事项。

Mavacamten 基本信息

药品名称与规格

Mavacamten 的通用名称为马瓦卡坦，商品名称为 Camzyos。该药物的规格有多种，包括 2.5mg、5mg、10mg 和 15mg 的胶囊剂。百时美施贵宝的原研药规格为 2.5mg*28粒，价格约为 2972美元一盒。而老挝卢修斯的仿制药规格为 2.5mg*60粒，价格约为 158美元一盒。

适应症

Mavacamten 主要用于治疗有症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成人患者。这种疾病的特点是心肌异常增厚，导致心脏功能受损，患者常伴有呼吸困难、胸痛和晕厥等症状。Mavacamten 通过调节心肌肌球蛋白的活性，减少心肌的过度收缩，从而缓解这些症状。

作用机制

Mavacamten 是一种小分子变构和心脏肌球蛋白抑制剂。它通过与心肌肌球蛋白结合，减少肌球蛋白与肌动蛋白之间的横桥形成，将整体肌球蛋白群转向节能、可募集、超放松状态，从而降低心肌收缩力。这一机制能够有效减轻心肌的过度收缩，改善心脏的舒张功能。

用药注意事项

用法用量

Mavacamten 的建议起始剂量为 5mg，每日口服一次。根据患者的具体情况，医生可能会调整剂量，允许的后续剂量为每日一次口服 2.5mg、5mg、10mg 或 15mg。最大推荐剂量为 15mg，每日口服一次。患者应严格按照医生的指导使用该药物，不可自行增减剂量。

不良反应

服用 Mavacamten 后，部分患者可能会出现一些不良反应。最常见的不良反应包括头晕和晕厥，发生率超过 5%。如果患者在用药过程中出现严重不适，应立即停药并咨询医生。此外，长期使用 Mavacamten 可能会影响肝功能，因此定期进行肝功能检查是非常必要的。

特殊人群用药

孕妇在使用 Mavacamten 时需特别谨慎。目前没有充分的人类数据来评估妊娠期间使用 Mavacamten 对胎儿的影响，但动物实验显示该药物可能对胎儿造成伤害。因此，孕妇应避免使用 Mavacamten。对于哺乳期妇女，目前尚无相关数据，建议在哺乳期间避免使用该药物。

总之，Mavacamten 是一种有效的治疗梗阻性肥厚型心肌病的药物，但在使用过程中需要注意剂量调整和不良反应的监测。患者应遵循医生的指导，定期进行相关检查，以确保用药安全和疗效最大化。