阿米吡啶(amifampridine)Firdapse的说明书：作用与功效,用法用量,副作用,注意事项

阿米吡啶（Amifampridine），商品名为Firdapse，是由BioMarin公司研发的一种钾通道阻滞剂，主要用于治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。本文将详细介绍阿米吡啶的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

1. 作用与功效

阿米吡啶通过阻断钾通道，增强神经肌肉接头的信号传递，从而改善Lambert-Eaton肌无力综合征患者的肌肉力量和功能。该药物在临床试验中显示出显著的疗效，能够显著提高患者的日常生活质量。

1.1 适应症

阿米吡啶适用于6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。这种罕见病会导致肌肉无力和疲劳，严重影响患者的日常生活。

1.2 作用机制

阿米吡啶通过抑制钾离子通道，延长动作电位的持续时间，增强神经末梢释放乙酰胆碱，从而改善神经肌肉接头的传导功能，提高肌肉力量和耐力。

1.3 临床效果

多项临床研究表明，阿米吡啶能够显著改善Lambert-Eaton肌无力综合征患者的肌肉力量和日常生活活动能力。患者在治疗后，肌肉力量明显增强，疲劳感减轻，生活质量显著提升。

2. 用法用量

阿米吡啶的用法和用量需根据患者的年龄、体重和特定情况而定，建议在医生的指导下使用。

2.1 成人和6岁以上儿童的推荐剂量

对于成人和体重超过45公斤的6岁以上儿童患者，推荐的起始剂量为每日15毫克，分次口服。对于体重不足45公斤的6岁以上儿童患者，推荐的起始剂量为每日5毫克，分次口服。

2.2 特殊人群的剂量调整

对于肾功能受损的患者，应以最低推荐日初始剂量开始使用阿米吡啶，并密切监测患者的不良反应。对于肝功能受损的患者，也应以最低推荐日初始剂量开始使用，并监测患者的不良反应。对于已知的NAT2低代谢患者，同样应以最低推荐的初始日剂量开始应用阿米吡啶，并监测患者的不良反应。

2.3 制备悬浮液的方法

当患者需要的剂量小于5毫克/毫升，吞咽片剂有困难，或需要喂食管时，可以制备1毫克/毫升的悬浮液。具体方法是将所需数量的片剂放入50至100毫升的容器中，每片加入10毫升无菌水，等待5分钟，再充分摇晃30秒。悬浮液制备后，可使用口腔注射器通过口腔或饲管抽取并施用正确的剂量。

3. 副作用

阿米吡啶的常见不良反应包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。这些不良反应大多为轻至中度，但在极少数情况下可能需要调整治疗方案。

3.1 神经系统不良反应

常见的神经系统不良反应包括感觉异常和头痛。这些症状通常在继续治疗后逐渐减轻。如果症状严重或持续存在，应及时联系医生。

3.2 消化系统不良反应

常见的消化系统不良反应包括腹痛、恶心和腹泻。这些症状通常是暂时的，但如果症状严重或持续存在，应告知医生。

3.3 其他不良反应

其他不良反应包括肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。肝酶升高可能提示肝脏功能受损，应定期监测肝功能指标。高血压和肌肉痉挛在治疗过程中也较为常见，如有不适，应及时就医。

4. 注意事项

在使用阿米吡啶的过程中，需要注意一些重要的事项，以确保安全和有效治疗。

4.1 癫痫发作的风险

阿米吡啶可能会导致癫痫发作。在没有癫痫发作史的患者中，按推荐剂量服用阿米吡啶后，癫痫发作的发生率约为2%。有癫痫发作史的患者禁用阿米吡啶。如果在治疗期间出现癫痫发作，应考虑停用或减少阿米吡啶的剂量。

4.2 药物相互作用

阿米吡啶与降低癫痫发作阈值的药物同时使用时，可能会增加癫痫发作的风险。与具有胆碱能作用的药物（如直接或间接胆碱酯酶抑制剂）同时使用时，可能会增加阿米吡啶和这些药物的胆碱能作用，增加不良反应的风险。因此，在使用阿米吡啶时，应避免与其他可能产生相互作用的药物同服。

4.3 特殊人群的注意事项

孕妇和哺乳期妇女应慎用阿米吡啶。目前尚无关于孕妇使用阿米吡啶与发育风险相关的数据，也无关于阿米吡啶在母乳中的存在、对母乳喂养的婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。老年人和肾功能或肝功能受损的患者应以最低推荐剂量开始使用，并密切监测不良反应。

4.4 贮存方法和有效期

阿米吡啶片剂应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境中，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）之间偏移。药品的有效期为24个月。

5. 日常注意事项

在日常生活中，使用阿米吡啶的患者应注意以下几点，以确保药物的安全和有效使用。

5.1 定期监测肝功能和肺部状况

定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。建议患者每3个月进行一次肝功能检查，如有异常，应及时就医。

5.2 保持良好的生活习惯

保持良好的生活习惯，如规律作息、均衡饮食、适量运动等，有助于提高身体素质，减少不良反应的发生。避免吸烟和过量饮酒，这些习惯可能会加重药物的不良反应。

5.3 严格遵循医嘱

严格按照医生的指导使用阿米吡啶，不要自行增减剂量或停药。如有任何疑问或不适，应及时联系医生。定期复诊，以便医生根据病情调整治疗方案。