奥格西韦奥（nirogacestat）是一种用于治疗进行性硬纤维瘤（progressive desmoid fibromatosis）成年患者的创新药物。这款药物由美国SpringWorks Therapeutics公司研发，于2023年5月19日成功上市。奥格西韦奥通过抑制γ-酮戊二酸肽酶的活性，阻止酮戊二酸肽（KRT14）的降解，从而有效抑制肿瘤的生长和扩散。对于那些需要全身治疗的进行性硬纤维瘤患者，奥格西韦奥提供了一种新的治疗选择。

奥格西韦奥的基本信息

药物性状

奥格西韦奥有多种规格的片剂，每种片剂的外观和颜色都有所不同。50mg的片剂呈圆形、橙色，薄膜包衣，一面凹刻有“50”；100mg的片剂也是圆形、浅橙色，薄膜包衣，一面凹刻有“100”；150mg的片剂则为椭圆形、黄色，薄膜包衣，一面凹刻有“150”。这些片剂的主成分均为尼罗格列酮，分别含有50mg、100mg和150mg。

适应症

奥格西韦奥适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。进行性硬纤维瘤是一种罕见的、局部侵袭性的软组织肿瘤，通常不会转移，但可以对周围组织造成严重影响。这种疾病在临床上较为罕见，但一旦发生，往往会导致严重的功能障碍和生活质量下降。奥格西韦奥通过抑制肿瘤的生长和扩散，为患者提供了重要的治疗手段。

用法用量

奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日口服两次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。每150mg剂量的奥格西韦奥由三片50mg的片剂或一片150mg的片剂组成。患者可以饭前或饭后服用，但需整片吞服，不得弄碎、压碎或咀嚼。如果患者呕吐或漏服一剂，应在预定时间服用下一剂。

用药注意事项

不良反应及管理

奥格西韦奥最常见的不良反应包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。其中，腹泻是最常见的不良反应之一，有时可能会出现严重的腹泻。在使用奥格西韦奥治疗期间，医生会密切监测患者的腹泻情况，并根据需要使用止泻药进行管理。如果出现严重不良反应，应暂停用药，直至症状缓解至≤1级或基线水平。

特殊人群用药

奥格西韦奥在特殊人群中的使用需要特别注意。孕妇在使用奥格西韦奥时可能会对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用该药物。建议具有生殖潜力的女性和男性在接受奥格西韦奥治疗期间以及最后一次给药后1周内使用有效的避孕方法。此外，严重肝功能损害的患者应禁用奥格西韦奥，因为该药物主要通过肝脏代谢。

监测与调整

在使用奥格西韦奥的过程中，患者需要定期监测肝功能、肾功能和药物疗效。如果出现ALT或AST升高等肝功能异常，应及时调整治疗方案。同时，监测患者的磷酸盐和钾水平，必要时进行补充。对于出现严重不良反应的患者，医生可能会建议减少剂量或暂停用药。如果在减少剂量后再次出现严重不良反应，应永久停用奥格西韦奥。