阿西米尼（asciminib），又称为Scemblix，是由瑞士诺华制药生产的一种新型蛋白激酶抑制剂。该药物主要用于治疗先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）患者。本文将详细介绍阿西米尼的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

作用与功效

作用机制

阿西米尼（asciminib）是一种选择性蛋白激酶抑制剂，主要通过抑制ABL1激酶的活性来发挥其抗肿瘤作用。ABL1激酶在费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）的发病机制中起着关键作用，通过阻断其信号传导途径，阿西米尼能够有效地抑制白血病细胞的增殖和存活。此外，阿西米尼对T315I突变的Ph+ CML也显示出显著的治疗效果，这种突变通常对其他酪氨酸激酶抑制剂具有耐药性。

适用人群

阿西米尼主要适用于以下两类患者：

• 先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）患者。
• 具有T315I突变的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML）患者。

这些患者通常对现有的治疗方案反应不佳或存在耐药性，阿西米尼为他们提供了新的治疗选择。

临床疗效

多项临床研究表明，阿西米尼在治疗Ph+ CML方面表现出良好的疗效。一项III期临床试验结果显示，阿西米尼能够显著提高患者的完全细胞遗传学缓解率（CCyR）和主要分子学缓解率（MMR）。此外，阿西米尼还能够改善患者的血液学参数，如血小板计数、白细胞计数和红细胞计数。

用法用量与注意事项

用法用量

阿西米尼的推荐剂量如下：

• 对于先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的Ph+ CML患者，推荐剂量为80mg，每日一次，或40mg，每日两次，每次间隔约12小时。
• 对于具有T315I突变的Ph+ CML患者，推荐剂量为200mg，每日两次，每次间隔约12小时。

患者应在医生的指导下按时按量服用阿西米尼，避免漏服或过量服用。如果错过了一次剂量，应尽快补服，但如果接近下一次服药时间，则跳过漏服的剂量，继续按正常时间服用下一剂量。

副作用管理

阿西米尼最常见的副作用包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。严重的副作用可能包括血小板计数减少、甘油三酯升高、中性粒细胞计数减少、血红蛋白降低、肌酸激酶升高、丙氨酸转氨酶升高、脂肪酶升高和淀粉酶升高。

如果患者在使用阿西米尼过程中出现严重的副作用，应及时就医并告知医生详细的症状。医生可能会调整剂量或暂停治疗，以减轻副作用的影响。

特殊人群用药

阿西米尼在特殊人群中的使用需特别注意：

• 孕妇：阿西米尼对胎儿有潜在风险，孕妇应避免使用。如果在治疗期间怀孕，应立即告知医生。
• 哺乳期女性：建议在使用阿西米尼期间和最后一次给药后约14小时内不要母乳喂养，以避免药物对婴儿产生不良影响。
• 老年患者：65岁及以上的患者无需调整剂量，但应密切监测其肝肾功能和感染情况。
• 肝功能不全患者：轻度或中度肝功能不全患者无需调整剂量，但严重肝功能不全患者应避免使用阿西米尼。

医生会根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案，确保治疗的安全性和有效性。

日常注意事项

在使用阿西米尼期间，患者应注意以下事项以保证治疗效果和自身健康：

• 定期检查：患者应定期进行血液学和生化学检查，监测血常规、肝肾功能等指标，及时发现并处理潜在的不良反应。
• 饮食与生活习惯：保持均衡的饮食，多吃富含维生素和矿物质的食物，增强免疫力。避免过度劳累，保证充足的休息和睡眠。
• 避免感染：注意个人卫生，勤洗手，避免接触感冒或感染患者。必要时可佩戴口罩，减少外出。
• 药物相互作用：在使用阿西米尼期间，避免与其他可能影响药物代谢的药物同时使用。如有需要，应咨询医生并调整用药方案。

通过合理的用药和生活管理，患者可以最大限度地发挥阿西米尼的治疗效果，提高生活质量。