司替戊醇（Stiripentol），是一种用于治疗特定类型癫痫的药物，尤其适用于与Dravet综合征相关的疾病发作。这种药物的原研药由法国Biocodex公司研发，已在美国获得FDA批准。司替戊醇的市场售价较高，250mg*60粒的价格约为384美元，500mg*60粒的价格约为617美元。本文将详细介绍司替戊醇的作用与功效、用药注意事项及禁忌。

司替戊醇的作用与功效

治疗癫痫

司替戊醇主要用于治疗6个月及以上、体重7kg或以上的患者，尤其是那些服用氯巴占的患者。它与氯巴占或丙戊酸盐联合使用，作为辅助治疗手段，可以显著减少Dravet综合征患者的癫痫发作频率。Dravet综合征是一种严重的、难治性的儿童癫痫，常常伴有多种类型的癫痫发作，严重影响患者的生活质量。

药理机制

司替戊醇的具体作用机制尚不完全清楚，但研究表明它可能通过多种途径发挥作用。首先，司替戊醇可以增强其他抗癫痫药物的效果，如氯巴占和丙戊酸钠。其次，它通过抑制CYP2C19和CYP3A4酶的活性，减少这些酶对其他药物的代谢，从而提高这些药物的血药浓度。这种机制有助于提高治疗效果，但也可能增加药物的副作用风险。

临床效果

多项临床研究表明，司替戊醇与氯巴占和丙戊酸钠联合使用时，可以显著减少Dravet综合征患者的癫痫发作次数。例如，一项关键性研究显示，使用司替戊醇的患者中，超过50%的人癫痫发作次数减少了50%以上。此外，一些患者还报告了认知功能和生活质量的改善。

用药注意事项及禁忌

剂量调整

司替戊醇的剂量应根据患者的体重计算，分2-3次服用。初始剂量应逐渐增加，通常在3天内达到50mg/(kg·天)的推荐剂量。与氯巴占合用时，如果出现不良反应，如嗜睡、肌张力低下或易怒，应逐步减少氯巴占的剂量。与丙戊酸钠合用时，如果出现胃肠道不良反应，如食欲缺乏或体重减轻，也应适当减少丙戊酸钠的剂量。

特殊人群用药

对于6个月以下或体重小于7kg的儿科患者，司替戊醇的安全性和有效性尚未得到充分验证，因此不推荐使用。年龄≥65岁的患者使用司替戊醇时，应特别关注肝肾功能异常的风险。对于中度或重度肾功能损害和肝功能损害的患者，不推荐使用司替戊醇。

药物相互作用

司替戊醇与多种药物存在相互作用，应谨慎使用。与苯二氮卓类药物（如咪达唑仑、三唑仑、阿普唑仑）合用时，可能导致过度镇静。与茶碱和咖啡因合用时，会抑制其肝代谢，增加血药浓度，可能导致毒性反应。因此，应避免与这些药物同时使用。此外，司替戊醇可能增强氯丙嗪的中枢抑制作用，使用时需警惕。

不良反应

司替戊醇最常见的不良反应包括食欲缺乏、体重减轻、精神障碍、失眠、嗜睡、共济失调和肌张力障碍。常见的不良反应还包括中性粒细胞减少、易怒、行为障碍、睡眠障碍、运动功能亢进、恶心和呕吐。少见的不良反应有复视、光敏性皮炎、皮疹、皮肤过敏和荨麻疹。罕见的不良反应包括肝功能检查异常。

储存和有效期

司替戊醇应储存在20°C至25°C的干燥处，允许温度偏差在15°C至30°C之间。保存时应放在原包装中，避免阳光直射。该药物的有效期为24个月。