恩西地平（IDHIFA），Enasidenib，是一种用于治疗特定类型急性髓性白血病（AML）的靶向药物。它通过抑制异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变来发挥作用，从而减缓疾病的进展。本文将详细介绍恩西地平的作用与功效、用法用量以及使用时需要注意的事项。

作用与功效

作用机制

恩西地平是一种选择性的小分子抑制剂，主要针对携带IDH2突变的急性髓性白血病（AML）患者。这种突变会导致细胞代谢异常，促进肿瘤的生长和扩散。恩西地平通过抑制IDH2突变，恢复正常的细胞代谢，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。

适应症

恩西地平适用于治疗经FDA批准的检测发现存在IDH2突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成人患者。这些患者通常已经尝试过其他治疗方法但未见明显效果，恩西地平为他们提供了一种新的治疗选择。

主要功效

恩西地平的主要功效在于延长患者的生存期，改善生活质量，并减少疾病进展的风险。临床研究显示，使用恩西地平治疗的患者中，有一部分能够实现完全缓解或部分缓解，显著提高了患者的生存率和生活质量。

用法用量与注意事项

推荐剂量

恩西地平的推荐剂量为100毫克，每日口服一次，可在餐前或餐后服用。患者应持续服用直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。对于没有疾病进展或不可接受毒性的患者，至少治疗6个月，以留出临床反应的时间。如果患者漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快补服，并在第二天恢复正常用药计划。

剂量调整

在使用恩西地平过程中，如果患者出现不良反应，医生会根据具体情况调整剂量。常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素升高和食欲下降。必要时，医生可能会中断给药或减少剂量，以减轻不良反应。

毒性监测

在使用恩西地平前，应评估白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分，至少在治疗的前3个月每2周监测一次。如果出现异常情况，应及时处理。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

药物相互作用

恩西地平与其他药物可能存在相互作用，特别是CYP3A底物、OATP1B1、OATP1B3、BCRP和P-gp底物等。使用激素避孕药的患者在使用恩西地平时，应考虑采用其他避孕方法。同时使用恩西地平和上述药物时，应根据各自的处方信息调整剂量，并更频繁地监测不良反应。

特殊人群用药

恩西地平可能对胎儿造成伤害，因此孕妇和有生育能力的女性在治疗期间及停药后2个月内应采取有效的避孕措施。哺乳期妇女在治疗期间及停药后2个月内应停止哺乳。老年患者与年轻患者相比，安全性和有效性总体上没有差异。轻度肝功能损害的患者，恩西地平的全身暴露量不会显著改变。

贮存方法

恩西地平应避光、密封、在干燥处保存，温度控制在20–25°C（允许偏差在15–30°C之间）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。选择干燥、通风良好的地方存放恩西地平，防止药物受潮，保持产品的质量。

购买与真伪辨别

恩西地平目前没有在中国上市，也没有进入中国医保，市面上有多款仿制药。患者可通过医院、药房或正规的医疗服务机构获得该药。购买时要注意药品的生产日期，避免买到假药或劣药。常见的仿制药包括老挝卢修斯制药生产的LuciEna（50mg*30片，约185美元）、孟加拉珠峰制药生产的Enasidenib（50mg*30片，约658美元）以及孟加拉齐斯卡制药生产的Enacitib（50mg*60片，约617美元）。