恩西地平（IDHIFA），英文名称为 Enasidenib，是一种口服的异柠檬酸脱氢酶 2 (IDH2) 抑制剂，主要用于治疗携带 IDH2 突变的复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 成人患者。这种药物通过靶向并抑制 IDH2 突变酶的活性，减少致癌代谢产物的生成，从而抑制白血病细胞的生长和增殖。

作用与功效

作用机制

恩西地平作为一种选择性的 IDH2 抑制剂，能够特异性地结合并抑制 IDH2 突变酶的活性。IDH2 突变酶在某些类型的急性髓系白血病中过度活跃，导致致癌代谢产物 2-羟基戊二酸 (2-HG) 的积累。这些致癌代谢产物干扰正常的细胞分化过程，促进白血病细胞的增殖。恩西地平通过抑制 IDH2 突变酶，减少 2-HG 的生成，恢复正常的细胞分化，从而抑制白血病细胞的生长和增殖。

临床应用

恩西地平适用于经 FDA 批准的检测发现存在 IDH2 突变的复发性或难治性急性髓系白血病 (AML) 成人患者。在临床试验中，恩西地平显示出显著的治疗效果，特别是在那些传统治疗无效的患者中。临床数据显示，恩西地平能够延长患者的生存期，提高生活质量。

主要功效

恩西地平的主要功效包括： 1. **抑制白血病细胞的生长和增殖**：通过减少致癌代谢产物 2-HG 的生成，恢复正常的细胞分化过程。 2. **延长生存期**：在临床试验中，恩西地平显著延长了患者的无进展生存期和总生存期。 3. **改善生活质量**：减轻患者因白血病引起的症状，提高生活质量。

用法用量与注意事项

用法用量

恩西地平的推荐剂量为 100mg，每日口服一次，伴或不伴食物，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，至少治疗 6 个月，以留出临床反应的时间。整片吞下，不要咀嚼、分裂或压碎恩西地平片剂。每天大约同一时间口服恩西地平片。如果使用一剂恩西地平后呕吐、漏服或未在正常时间服用，应在同一天尽快给药，并在第二天恢复正常用药计划。

毒性监测与剂量调整

在使用恩西地平前，应评估白细胞增多症和肿瘤溶解综合征的血细胞计数和血液化学成分，至少在治疗的前 3 个月每 2 周监测一次。及时处理任何异常情况。出现毒性反应时，应中断给药或减少剂量。如果患者出现了不良反应，则需要按照专业医生的建议进行剂量调整。

日常注意事项

1. **避光保存**：恩西地平应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。 2. **包装完整性**：恩西地平应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。 3. **温度控制**：恩西地平应保存在 20–25ºC（允许偏差在 15–30ºC 之间）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。 4. **防潮防湿**：选择干燥、通风良好的地方存放恩西地平，防止药物受潮，湿度的变化也可能对恩西地平的稳定性产生负面影响。储存时，要尽量避免在潮湿和干燥的环境中切换，保持产品的质量。

特殊人群用药

1. **孕妇**：恩西地平可能对胎儿造成伤害，动物实验证明具有致畸性、胚胎毒性和胎儿毒性。治疗期间避免怀孕。育龄女性及其伴侣在服药期间及停药后 2 个月内应采取适当的避孕方法。 2. **哺乳期妇女**：尚不清楚恩西地平是否会分布到母乳中。在治疗期间以及停药后 2 个月内停止哺乳。 3. **儿童**：恩西地平的安全性和有效性在儿童患者中尚未确定。 4. **老年人**：与年轻人相比，恩西地平在老年人中的安全性和有效性总体上没有差异。 5. **肝功能损害**：轻度肝功能损害不会改变全身暴露量，但中度或重度肝功能损害的患者应谨慎使用。 6. **肾功能损害**：肾功能损害不会改变全身暴露量。