司美替尼（Semedix），也被称为Koselugo、科赛优、硫酸氢司美替尼胶囊、selumetinib，是一种选择性的MEK抑制剂，主要适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。司美替尼通过抑制MEK1和MEK2信号通路，有效控制肿瘤的生长和扩散，改善患者的生存质量和预后。

司美替尼的适应症和用法用量

适应症

司美替尼的主要适应症是治疗与1型神经纤维瘤病（NF1）相关的症状，特别是对合并有局部晚期或转移性神经纤维瘤的患者。临床研究表明，司美替尼能够显著减缓丛状神经纤维瘤（PN）的生长，减轻相关症状，提高患者的生活质量。此外，司美替尼还被用于治疗其他由BRAF或Ras基因突变引起的肿瘤，但这些用途尚未获得官方批准。

用法用量

司美替尼的推荐剂量是根据体表面积（BSA）计算的，单次推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。具体剂量应根据患者的体表面积进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。例如，如果计算得出的剂量为27mg/m²，应四舍五入至30mg/m²。患者可以合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量。

治疗期间，只要观察到临床获益，便可持续使用司美替尼，直至丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。需要注意的是，司美替尼在18岁以上患者的数据有限，不适用于接受本品作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

用药注意事项

药物漏服

如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如果距离下一次给药时间不足6小时，则不应补服，以免造成药物过量。患者应按计划接受下一次给药，保持稳定的药物浓度。

呕吐处理

如在给药后发生呕吐，则不再额外补服。患者应按计划接受下一次给药。呕吐可能导致药物吸收不足，因此在治疗期间，患者应注意饮食和生活习惯，尽量避免引起呕吐的因素。

剂量调整

根据患者的个体安全性和耐受性，可能需要暂停、减量或永久停用司美替尼。常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。在出现这些不良反应时，应及时咨询医生，根据医生的建议调整剂量或停药。

特殊人群注意事项

司美替尼在18岁以上患者的数据有限，因此不适用于接受本品作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。孕妇和哺乳期妇女应避免使用司美替尼，因为该药物可能对胎儿或婴儿造成伤害。

药物相互作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免同时使用这两类药物，如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量。相反，与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。患者应告知医生所有正在使用的药物，以避免潜在的药物相互作用。

贮存方法

司美替尼应遮光、密封、在干燥处保存。温度控制为25°C（77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）范围内波动。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。药物应放在原装容器中，密封保存，不要与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。

通过合理的用药和注意事项，司美替尼能够有效地控制1型神经纤维瘤病的症状，提高患者的生活质量。患者在使用过程中应密切关注身体状况，及时与医生沟通，确保治疗的安全和有效性。