司美替尼（Selumetinib），又名Koselugo、科赛优、硫酸氢司美替尼胶囊，是一种口服、强效、选择性的MEK1/2抑制剂。它主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。此外，司美替尼也可用于控制低分级浆液性卵巢或腹膜癌。这种药物由英国阿斯利康公司研发，于2023年5月在中国正式获批上市，并已进入中国医保。

司美替尼的价格

司美替尼的价格因不同的规格和生产厂家而有所差异。以下是市场上常见的几种规格及其参考价格：

老挝卢修斯

老挝卢修斯生产的司美替尼有以下两种规格：

• 规格 10mg*60片，参考价格约为 259美元一盒
• 规格 25mg*60片，参考价格约为 500美元一盒

这些价格相对较为经济，适合预算有限的患者。

阿斯利康

阿斯利康生产的司美替尼规格为 10mg*60粒，参考价格大约在 1533美元至 3091美元之间。这种价格较高的原因在于阿斯利康作为原研药厂商，其药品质量和安全性得到了广泛认可。

用药注意事项

在使用司美替尼时，患者需要注意以下几个方面，以保证用药安全和效果。

心肌症

心肌症是指左心室射血分数（LVEF）低于基线≥10%。患者在开始治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月以及根据患者临床指征，通过超声心动图评估射血分数。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。对于因 LVEF降低而中断司美替尼治疗的患者，每三至六周进行一次超声心动图或心脏 MRI检查，直到 LVEF恢复到正常水平。

视毒性

在使用司美替尼过程中，患者可能出现严重的视毒性，包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED）。在开始使用司美替尼之前，在治疗期间定期进行全面的眼科评估，并评估新的或恶化的视力变化。RVO患者应永久停用司美替尼。对于 RPED患者，需要每三周随访一次光学相干断层扫描评估直到消退，并减少司美替尼的剂量。对于其他视毒性，根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

胃肠毒性

患者在接受司美替尼治疗时，可能会出现严重的胃肠道毒性反应，包括穿孔、结肠炎、肠梗阻和肠梗阻。建议患者在首次出现未形成的稀便后立即开始服用抗腹泻药物（如洛哌丁胺），并在腹泻期间增加液体摄入量。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

皮肤毒性

司美替尼可能导致严重的皮肤毒性，包括严重的手掌-足底红细胞感觉异常综合征。监测严重的皮疹。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

肌酐磷酸激酶升高

患者在使用司美替尼前，根据临床指征在治疗期间定期获得血清 CPK，如果 CPK升高，需评估患者是否患有横纹肌溶解症或其他原因。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

维生素E水平和出血风险增加

司美替尼本身含有维生素 E，当与其他增加维生素 E水平的药物或营养补充剂同时使用时，可能会导致维生素 E的摄入过量。维生素 E摄入过量可能会增加出血的风险。患者使用司美替尼期间，应密切关注维生素 E的摄入量，并在必要时调整或避免使用其他含维生素 E的药物或补充剂。与司美替尼同时服用维生素 K拮抗剂或抗血小板拮抗剂的患者出血风险可能增加。监测这些患者的出血情况。在服用维生素 K拮抗剂的患者中酌情增加国际标准化比率（INR）监测。更频繁地进行抗凝血评估，包括 INR或凝血酶原时间，并酌情调整维生素 K拮抗剂或抗血小板药物的剂量。

通过以上注意事项，患者可以更好地管理和应对司美替尼的潜在副作用，从而确保治疗的安全性和有效性。