美格鲁特（Miglustat），又称ZAVESCA，是一种重要的治疗戈谢病的药物。该药物在国外早已上市，为众多戈谢病患者提供了有效的治疗方案。2023年底，美格鲁特在中国大陆及中国台湾地区上市，为中国戈谢病患者带来了新的治疗希望。

美格鲁特的基本信息

别称与规格

美格鲁特的中文名称为美格鲁特，英文名称为ZAVESCA，其他别称包括Miglustat、麦格司他、麦格司他胶囊。土耳其版美格鲁特的规格为100mg*84粒，价格约为2166美元一盒。

适应症

美格鲁特是一种葡萄糖鞘脂酰基转移酶抑制剂，适用于单药治疗成年轻中度1型戈谢病患者，特别适用于因过敏、超敏或静脉通路受限而不适合接受酶替代治疗的患者。美格鲁特的上市为这些患者提供了一种有效的治疗选择。

药代动力学

美格鲁特的口服剂量为100mg时，Gaucher患者中观察到的t_max为2至2.5小时。血药浓度呈双相下降，分布期短、消除期较长。美格鲁特在50mg及100mg三次每日给药下表现出剂量成比例的药代动力学，重复给药12个月后药代参数无明显改变。食物可降低C_max约36%，延迟t_max约2小时，但对总体吸收（AUC）影响不显著（约下降14%），100mg胶囊口服生物利用度约97%。

美格鲁特的用药注意事项

剂量与用法

美格鲁特的推荐剂量为每次100mg口服，每日三次，按固定间隔服用。治疗应由熟悉戈谢病管理的医师指导。如果患者漏服，应在下一个预定时间服用，不可补服已过时间的剂量。对于轻度肾功能不全的患者（调整后的肌酐清除率50~70mL/min/1.73m²），起始剂量为每天两次100mg。中度肾功能不全（30~50mL/min/1.73m²）的患者，起始剂量为每天一次100mg。重度肾功能不全（<30mL/min/1.73m²）的患者不推荐使用。

不良反应

美格鲁特的常见不良反应包括胃肠道症状（腹泻、体重下降、胃痛、胀气、恶心、呕吐、便秘、消化不良及腹胀）和神经系统症状（震颤、头痛、眩晕、肢体抽筋、感觉异常、记忆力减退、步态不稳）。其他不良反应包括视觉障碍、轻度血小板减少（无明显出血倾向）、月经变化等。严重不良反应包括周围神经病变及震颤。

特殊人群用药

孕妇：动物研究显示美格鲁特可能致胎儿损害。妊娠期间戈谢病症状可能加重，治疗前应确认妊娠状态，权衡风险后谨慎使用。哺乳期女性：美格鲁特可能经乳汁分泌，治疗期间应避免哺乳。具有生殖潜力的男性和女性：动物研究显示美格鲁特可能导致可逆性精子参数异常，治疗期间需避孕。女性可能增加胚胎丢失风险，治疗期间需有效避孕。儿童：美格鲁特的安全性和有效性尚未确立，长期治疗可能影响生长发育。老年人：因肾功能可能下降，需从低剂量起始并监测肾功能。肾功能损害：根据CrCl调整剂量，血液透析对药物代谢的影响未明确。