




Duvyzat(吉维诺司他)是一种用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的非甾体药物,于2024年3月21日在美国获得批准并上市。该药物通过抑制组蛋白去乙酰化酶(HDAC)活性,改善肌肉纤维的炎症和纤维化,从而延缓疾病的进展。由于DMD的严重性和特殊性,了解Duvyzat的价格和用药注意事项对于患者及其家庭来说至关重要。
Duvyzat目前由意大利Italfarmaco S.p.A公司生产,每盒规格为140ml,价格约为59,700美元。这一价格反映了该药物的研发成本和临床试验费用,同时也体现了其在治疗DMD方面的独特价值。对于大多数患者和家庭来说,这是一个不小的经济负担,因此了解和探索各种可能的经济援助和支持显得尤为重要。
药物价格可能会受到多种因素的影响,包括市场供需关系、政策调控、保险覆盖范围等。在美国,一些保险公司可能会部分覆盖Duvyzat的费用,但这取决于具体的保险计划和个人情况。患者可以通过咨询医疗保险公司,了解是否有相关的保险福利或报销政策。
为了帮助经济困难的患者,Italfarmaco公司和其他相关组织提供了一些经济援助项目。这些项目通常会根据患者的家庭收入、医疗费用等因素进行评估,符合条件的患者可以获得一定的财务支持。患者可以联系Italfarmaco公司的客服部门,了解具体的申请流程和条件。
在使用Duvyzat的过程中,定期监测血小板计数及其他血液指标是非常重要的。如果发现血小板计数异常降低,应及时调整剂量或考虑停药。患者如果出现皮下瘀点、异常出血等症状,应立即就医。这些症状可能是药物引起的血液系统副作用,需要及时处理。
Duvyzat可能导致血清甘油三酯水平升高,部分患者的检测数值可能超过300mg/分升。因此,在治疗前和治疗期间,应定期监测血清甘油三酯水平。如果检测值持续超过300mg/分升,医生可能会建议进行饮食干预或调整药物剂量,以控制血脂水平。
使用Duvyzat的患者中,约有37%的人会出现腹泻,其中极少数为重度腹泻。此外,约32%的患者可能会出现恶心和呕吐。对于中度或重度腹泻的患者,医生可能会建议使用抗腹泻或止吐药物,并补充水电解质。如果症状持续或加重,应考虑停药。
Duvyzat可能引起QTc间期延长,增加心律失常的风险。特别是在存在先天性长QT综合征、冠心病或电解质紊乱等心律失常风险的患者中,应谨慎使用Duvyzat。如果患者正在使用其他可延长QTc间期的药物,应密切监测心电图。如果QTc间期延长超过500ms或与基线值相比增加超过60ms,应暂停使用Duvyzat。
总的来说,Duvyzat虽然价格昂贵,但在治疗DMD方面具有重要的临床意义。患者在使用过程中应严格遵循医生的指导,定期进行各项检查,及时处理可能出现的副作用,以确保治疗的安全性和有效性。
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