




Duvyzat(Givinostat)是一种非甾体药物,已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗6岁及以上的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。本文将详细介绍Duvyzat的适应症、作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。
Duvyzat适用于治疗6岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD是一种严重的遗传性疾病,主要影响男性的肌肉发育,导致进行性肌肉无力和萎缩。Duvyzat作为第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物,为患者提供了新的治疗选择。
Duvyzat的主要成分为组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂 givinostat 盐酸盐一水合物。通过调节HDAC的活性,Duvyzat可以影响基因表达,进而减缓肌肉退化的进程。这种机制有助于改善患者的肌肉功能和生活质量。
Duvyzat的推荐剂量基于患者的实际体重,采用口服给药方式,需与食物同服。具体推荐剂量如下:
在治疗前和治疗期间,需定期监测血小板计数和甘油三酯水平。如果出现血小板计数低于 150×10⁹/L、中度或重度腹泻、或空腹状态下甘油三酯水平大于 300mg/分升等情况,应考虑调整剂量。
定期检测血小板计数及其他血液指标。若发现异常,应及时调整剂量或考虑停药。若患者出现皮下瘀点、异常出血或其他相关症状,应尽快就医。
在治疗前及治疗期间需定期监测血清甘油三酯水平。当检测值持续超过 300mg/分升时,应采取饮食干预及考虑调整剂量。
对于出现中度或重度腹泻的患者,应考虑使用抗腹泻或止吐药物,补充水电解质。症状持续者需停药。
避免在存在心律失常风险的患者中使用。合用其他可延长 QTc间期的药物时,应密切监测心电图。如 QTc延长超过 500ms或与基线值相比增加超过 60ms,应暂停本品使用。
孕妇和哺乳期女性使用Duvyzat的数据有限,建议谨慎使用。儿童使用方面,尚无6岁以下儿童的安全性和有效性数据,不建议使用。老年人使用数据也有限,建议个体化调整剂量并密切监测不良反应。对于肾功能和肝功能损害的患者,建议个体化调整剂量并密切监测相关指标。
通过以上详细说明,希望患者和医生能够更好地了解Duvyzat的适应症、作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项,从而为DMD患者提供更有效的治疗方案。
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