伊米苷酶（Cerezyme）是一种重要的药物，主要用于治疗Ⅰ型戈谢病。戈谢病是一种遗传性代谢疾病，会导致体内葡萄糖脑苷脂积累，引起多种症状，如贫血、血小板减少、骨骼疾病、肝脾肿大等。本文将详细介绍伊米苷酶的适应症、功效与作用、用法用量、副作用及注意事项。

伊米苷酶的适应症、功效与作用

适应症

伊米苷酶适用于成人和2岁及以上的1型戈谢病儿童患者，该病可导致以下一种或多种情况：贫血、血小 platelet 减少症、骨骼疾病、肝脾肿大。伊米苷酶通过替代缺失的葡萄糖脑苷酯酶，帮助分解和清除体内积累的葡萄糖脑苷脂，从而缓解上述症状。

功效与作用

伊米苷酶是基因重组技术生产的葡萄糖脑苷酯酶的类似物，为具有497个氨基酸的糖蛋白，含有4个N-环连接的糖基化位点。它能特异性催化葡萄糖脑苷酯水解，使其降解成葡萄糖和神经酰胺。通过这种方式，伊米苷酶可以显著改善患者的血液学参数和器官功能，提高生活质量。

用法用量

使用伊米苷酶治疗应由熟悉戈谢病患者管理的医生指导。用药前需根据疾病的临床表现和患者的治疗目标滴定剂量。根据疾病严重程度推荐的伊米苷酶剂量范围从2.5U/kg，每周三次到60U/kg，每2周1次。体重18kg及更大的患者，注入稀释的伊米苷酶溶液需超过1至2小时。体重小于18kg的患者，经稀释的伊米苷酶溶液输注需超过2小时。

伊米苷酶不含防腐剂，需用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤如下：

1. 根据个别患者的给药方案确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
2. 将10.2mL注射用无菌水（USP）缓慢注入每个小瓶内壁，重新配制每个400单位小瓶的伊米苷酶。
3. 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/mL的伊米苷酶浓度。目视检查重建后的溶液是否有颗粒物质和变色。如果观察到不透明颗粒或变色，请丢弃。
4. 每瓶取10ml，并丢弃未使用的部分。
5. 立即用0.9%氯化钠注射液（USP）稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200ml。对于体重小于18kg的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100ml。轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。稀释后可能出现轻微的蛋白颗粒（描述为薄的半透明纤维）絮凝，不影响产品质量。
6. 体重18kg及以上的患者，输注稀释的伊米苷酶溶液1至2小时。体重小于18kg的患者，注射稀释后的伊米苷酶溶液超过2小时。
7. 稀释后的溶液可以在给药期间通过一个低蛋白结合的0.2µm过滤器过滤。

用药注意事项

一般注意事项

多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。以下是一些具体的注意事项：

• 在不到1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎。肺动脉高压和肺炎为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过伊米苷酶的患者中都曾发现。尚不清楚伊米苷酶和这些症状的因果关系。应对有无发热呼吸道症状的患者进行检查判断是否存在肺动脉高压。
• 使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。
• 曾接受过Ceredase（阿糖苷酶注射液）治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或是出现阿糖苷酶注射液过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。

特殊人群用药

伊米苷酶在不同人群中的使用需特别注意：

• 孕妇：目前尚未发现与药物相关的主要出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。妊娠期伴有症状性I型戈谢病的风险。
• 哺乳期妇女：现有的已发表的文献表明，在母乳中立即输注亚胺基糖酶后，会出现少量的亚胺基糖酶。已发表的病例报告和母乳喂养婴儿的上市后报告未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及imigluc酶或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一并考虑。
• 儿童使用：伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到证实，这种疾病导致贫血、血小 platelet 减少症、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

药物相互作用

尚未进行临床药物相互作用研究。虽然目前尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用，但为了避免潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。

伊米苷酶的治疗需要在专业医生的指导下进行，患者应严格遵循医嘱，定期监测治疗效果和副作用。通过合理使用伊米苷酶，戈谢病患者可以显著改善生活质量，减轻疾病带来的不适。