Mavacamten（马瓦卡坦），又称为玛伐凯泰，是一种专门用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的创新药物。本文将详细介绍其适应症、用法用量、不良反应和注意事项，以帮助患者更好地理解和使用该药物。

适应症与用法用量

适应症

Mavacamten是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗纽约心脏协会（NYHA）II-III级梗阻性肥厚性心肌病（HCM）的成人患者，旨在改善心脏功能和症状。该药物通过抑制肌球蛋白ATPase活性，降低心肌收缩力，从而减轻心肌肥厚和左室流出道梗阻。

用法用量

Mavacamten的推荐起始剂量为5mg，每日口服一次，不考虑食物。允许的后续剂量为每日一次口服2.5mg、5mg、10mg或15mg。最大推荐剂量为15mg，每日口服一次。患者应严格遵循医生的指导，不要自行调整剂量或停药。

剂量调整

在使用Mavacamten过程中，医生可能会根据患者的具体情况调整剂量。如果患者出现严重的不良反应，应及时就医并根据医生的建议调整用药方案。对于肝功能受损的患者，应特别注意药物的剂量调整，以避免过高的药物暴露。

用药注意事项与日常注意事项

不良反应

服用Mavacamten后，比服用安慰剂更常见的不良反应（发生率>5%）包括头晕和晕厥。其他可能的不良反应还包括头痛、乏力、恶心等。如果患者出现严重的不良反应，如持续性头晕、心悸或呼吸困难，应立即停药并就医。

特殊人群用药

孕妇使用Mavacamten后可能会对胎儿造成伤害。目前没有关于妊娠期间使用Mavacamten的人类数据来评估主要出生缺陷、流产或其他不良母婴结局的药物相关风险。因此，确认有生殖潜力的女性患者在开始使用Mavacamten治疗前应进行妊娠检测，并采取有效的避孕措施。

母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对Mavacamten的临床需求以及Mavacamten或潜在母体疾病对母乳喂养的孩子的任何潜在不良影响一并考虑。Mavacamten在人类或动物奶中存在的药物，对母乳喂养的婴儿的影响，以及对产奶量的影响都是未知的。

药物相互作用

Mavacamten主要受CYP2C19代谢，其次受CYP3A4和CYP2C9代谢。CYP2C19的诱导剂和抑制剂以及CYP3A4的中强抑制剂或诱导剂可能影响Mavacamten的暴露。因此，患者在使用Mavacamten时应避免与其他可能产生相互作用的药物同服，如双吡脲、雷诺嗪、维拉帕米联合β受体阻滞剂或地尔硫卓联合β受体阻滞剂等。

轻度或中度肝功能损害患者的Mavacamten暴露（AUC）可能增加高达220%。严重肝功能损害的患者使用Mavacamten的影响尚不清楚，因此这类患者应在医生指导下谨慎使用。

日常注意事项

患者在使用Mavacamten期间应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。同时，患者应保持良好的生活习惯，如合理饮食、适量运动、避免过度劳累和情绪波动，以促进药物疗效。

在使用Mavacamten的过程中，患者应密切观察身体变化，如有任何不适或疑问，应及时咨询医生。此外，患者应妥善保管药物，避免儿童误食，并严格按照说明书中的储存条件存放。

结语

Mavacamten作为一种新型的心肌肌球蛋白抑制剂，在治疗梗阻性肥厚型心肌病方面表现出显著的疗效和较低的副作用风险。然而，患者在使用过程中仍需密切关注药物的使用方法和注意事项，以确保安全有效地治疗疾病。