司美替尼（Koselugo）是一种针对特定类型神经纤维瘤病的靶向治疗药物，主要适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。本文将详细介绍司美替尼的适应症和用法用量，以及用药过程中需要注意的事项。

司美替尼的适应症和用法用量

适应症

司美替尼（Koselugo）主要用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。这种疾病通常会导致患者出现多个丛状神经纤维瘤，严重影响生活质量。司美替尼通过抑制MEK1/MEK2蛋白，从而阻止肿瘤的生长和扩散。

用法用量

司美替尼的推荐剂量为25mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次）。具体剂量应根据患者的体表面积（BSA）进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。例如，一个体表面积为1.5m²的患者，每次应服用37.5mg，四舍五入后为40mg。如果需要，可以通过合并使用不同规格的胶囊来达到所需的剂量。患者应持续使用司美替尼，直到丛状神经纤维瘤（PN）进展或出现不可耐受的毒性。

特殊人群

司美替尼在18岁以上患者的数据有限，因此不适用于接受本品作为初始治疗的成人患者。对于儿童患者，是否可以继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险评估。此外，患者在使用司美替尼期间，应密切关注任何新的或恶化的视力变化，并定期进行全面的眼科评估。

用药注意事项

药物相互作用

当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。在这种情况下，应避免同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。相反，当司美替尼与强或中等强度的CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。因此，应避免使用这些诱导剂。

剂量调整

在治疗过程中，可能需要根据患者的个体安全性和耐受性调整司美替尼的剂量。常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。如果患者出现严重不良反应，应暂停、减量或永久停用司美替尼。具体的剂量调整方案应咨询专业医生。

日常注意事项

患者在使用司美替尼期间，应注意以下几点：

• 药物存储：司美替尼应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境下，允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的范围内短期储存。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以免影响药物的结构和药效。
• 药物漏服：如漏服一次给药，只有距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。
• 定期监测：患者在使用司美替尼期间，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。特别是对于儿童患者，应在治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月进行超声心动图评估射血分数，以监测心肌症的发生。

总之，司美替尼（Koselugo）是一种有效的靶向治疗药物，适用于特定类型的神经纤维瘤病患者。患者在使用过程中应严格按照医嘱，注意药物的用法用量和注意事项，以确保治疗的安全性和有效性。