司美替尼（Selumetinib）是一种小分子MEK抑制剂，主要用于治疗患有I型神经纤维瘤病（NF1）的2岁及以上儿童，特别是那些患有丛状神经纤维瘤且无法通过手术完全切除的患者。本文将详细介绍司美替尼的用药说明及注意事项，帮助患者更好地理解和使用这一药物。

用药说明

适应症

司美替尼主要用于治疗患有I型神经纤维瘤病（NF1）的2岁及以上儿童，特别是那些患有丛状神经纤维瘤且无法通过手术完全切除的患者。该药物通过抑制MEK蛋白，阻止肿瘤生长和扩散，从而控制病情发展。

用法用量

司美替尼的推荐剂量为每日两次，每次25mg/m²。具体的剂量应根据患者的体重和体表面积进行计算。首次给药后，应在12小时内再次给药，此后维持每日两次的给药频率。儿童患者在使用司美替尼时，应严格按照医生的指导进行，不可随意增减剂量。

特殊人群用药

对于18岁以上的患者，司美替尼的数据有限，因此不建议作为初始治疗使用。在儿童患者使用司美替尼的过程中，医生应定期评估患者的获益和风险，以决定是否继续治疗至18岁以上。如漏服一次给药，只有在距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，不应额外补服，而应按计划接受下一次给药。

用药注意事项

心血管风险

使用司美替尼的患者可能会出现心肌症，表现为左心室射血分数（LVEF）降低。因此，在开始治疗前、治疗第一年每三个月、治疗之后每六个月，应通过超声心动图评估射血分数。如果LVEF降低超过10%，应暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。对于因LVEF降低而中断治疗的患者，每三至六周进行一次超声心动图或心脏MRI检查，直至LVEF恢复正常。

视毒性

司美替尼可能导致严重的视毒性，包括视网膜静脉阻塞（RVO）和视网膜色素上皮脱离（RPED）。在开始使用司美替尼之前和治疗期间，应定期进行全面的眼科评估，监测视力变化。一旦发现RVO，应永久停用司美替尼。对于RPED，应每三周随访一次光学相干断层扫描，直至症状消退，并根据情况减少司美替尼的剂量。

胃肠道毒性

司美替尼可能导致严重的胃肠道毒性，包括穿孔、结肠炎和肠梗阻。患者在首次出现未形成的稀便后，应立即开始服用抗腹泻药物（如洛哌丁胺），并增加液体摄入量。根据不良反应的严重程度，可能需要暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

皮肤毒性

司美替尼可能导致严重的皮肤毒性，包括手掌-足底红细胞感觉异常综合征。患者在使用过程中应监测皮肤反应，一旦出现严重皮疹，应暂停、减少剂量或永久停用司美替尼。

维生素E水平和出血风险

司美替尼本身含有维生素E，与其他增加维生素E水平的药物或营养补充剂同时使用时，可能会导致维生素E摄入过量，增加出血风险。患者在使用司美替尼期间，应密切关注维生素E的摄入量，并在必要时调整或避免使用其他含维生素E的药物或补充剂。

药物相互作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂（如氟康唑）联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应风险增加。应避免同时使用这两类药物，如无法避免，需减少司美替尼的剂量。与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。患者在使用司美替尼时，应告知医生所有正在使用的药物，以避免潜在的药物相互作用。

存储条件

司美替尼应储存在原装容器中，密封保存，避免暴露在极端高温或低温环境中。建议在25°C（77°F）下保存，允许偏差范围在15°C至30°C（59°F至86°F）。药物的有效期为24个月，患者应定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师。

司美替尼的用药说明和注意事项对于确保治疗效果和减少不良反应至关重要。患者在使用过程中应严格遵循医嘱，定期监测各项指标，及时与医生沟通任何不适或疑问。希望本文能为患者提供有用的信息，帮助他们更好地管理病情。