去纤苷（Defibrotide）是一种用于治疗肝小静脉闭塞病（VOD）的药物，特别是在造血干细胞移植（HSCT）后出现的伴有肾或肺功能障碍的肝VOD。本文将详细介绍去纤苷的用途、剂量、管理说明、不良反应以及用药注意事项。

去纤苷的基本信息

药品概述

去纤苷由爱尔兰生物制药公司爵士制药（Jazz Pharmaceuticals plc）生产，商品名为Defitelio。该药物于2013年10月18日获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年3月30日，去纤苷再获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。

去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，从而缓解HVOD的症状。临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。

推荐剂量

去纤苷的推荐剂量为每6小时6.25 mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，基线体重定义为患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天。如果21天后肝静脉闭塞病（VOD）的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至肝静脉闭塞病（VOD）消失或最多60天。

管理说明

去纤苷必须在输注前稀释。在使用去纤苷之前，确认患者没有出现临床上严重的出血现象，并且在使用不超过一种血管加压药的情况下血流动力学稳定。在2小时内持续静脉注射去纤苷。使用配备0.2μm在线过滤器的输液器输注稀释的去纤苷溶液。在给药前后立即用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）冲洗静脉给药管（外周或中央）。不要在同一静脉内同时给药去纤苷和其他静脉注射药物。

用药注意事项

剂量调整

剂量调整，包括暂时或永久停用去纤苷，应遵循医生建议。如果患者出现严重的不良反应或出血风险增加，应及时调整治疗方案。

制备说明

用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）稀释去纤苷至浓度为4 mg/mL-20 mg/mL的浓度。稀释后的溶液在2小时内给药。小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用。部分用过的小瓶应丢弃。稀释后的去纤苷溶液如在室温下保存，应在4小时内使用；如在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。一次最多可配制四剂去纤苷溶液。

制备说明如下：
① 根据患者的基线体重（造血干细胞移植准备方案前的体重）确定去纤苷的剂量（mg）和瓶数。
② 计算所需的去纤苷体积，从药瓶中提取该体积，并将其添加到装有0.9%氯化钠注射液或5%葡萄糖注射液的输液袋中。使最终浓度为4 mg/mL-20 mg/mL。
③ 轻轻混合输液溶液。
④ 在溶液和容器允许的情况下，给药前应目视检查注射药物是否有颗粒物质和变色。只能使用没有可见颗粒的透明溶液。根据稀释剂的种类和数量，稀释后的溶液的颜色可能从无色到淡黄色不等。

不良反应

最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。在使用去纤苷期间，应密切监测患者的生命体征和肝功能指标，及时发现并处理任何不良反应。

药物相互作用

去纤苷可能增强抗血栓/纤溶药物（如肝素或阿替普酶）的药效学活性。由于出血风险增加，禁忌去纤苷与抗血栓或纤溶药物同时使用。

贮存方法

去纤苷应储存在20°C-25°C下；允许在15°C-30°C的温度下进行运输。去纤苷的有效期为40个月。

价格信息

去纤苷尚未在中国上市，没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。原研药的价格约为5310美元一盒。