Amifampridine (Firdapse, Ruzurgi) 是一种钾离子通道阻滞剂，主要用于治疗多种罕见的肌肉疾病，如 Lambert-Eaton 肌无力综合征 (LEMS) 和多发性硬化症 (MS) 引起的步行障碍。本文将详细介绍 Amifampridine 的作用与功效、用法用量、副作用以及注意事项。

作用与功效

Amifampridine 通过抑制突触前膜钾离子通道，增加神经末梢释放的乙酰胆碱量，从而改善动作电位的传导，增强肌纤维的收缩力，减轻肌肉力弱的症状。这一机制使得 Amifampridine 成为治疗 Lambert-Eaton 肌无力综合征 (LEMS) 和多发性硬化症 (MS) 合并步行障碍的有效药物。

适应症

Amifampridine 主要用于：

• Lambert-Eaton 肌无力综合征 (LEMS) 成人患者的治疗。
• 改善多发性硬化症 (MS) 合并步行障碍 (EDSS 评分 4-7 分) 的成年患者的步行能力。

药理作用

Amifampridine 作为一种钾离子通道阻滞剂，通过阻断电压门控性钾通道 (VGKCs)，延长动作电位的持续时间，从而增加神经末梢释放的乙酰胆碱量。这有助于改善神经-肌肉接头处的信号传递，增强肌肉收缩力，减轻肌肉无力的症状。

用法用量

Amifampridine 的用法用量应严格遵循医生的指导，通常以片剂形式口服。以下是常见的用法用量指南：

成人用法用量

对于 Lambert-Eaton 肌无力综合征 (LEMS) 的成人患者，初始剂量为每次 10 mg，每日两次。根据患者的耐受性和疗效，医生可能会逐渐调整剂量，最大剂量不超过每日 60 mg。

儿童用法用量

对于 6 岁及以上的儿童患者，初始剂量为每次 5 mg，每日两次。根据患者的耐受性和疗效，医生可能会逐渐调整剂量，最大剂量不超过每日 30 mg。6 岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定。

特殊人群

对于已知 n-乙酰转移酶 2 (NAT2) 代谢不良的患者，推荐的起始剂量为每日最低推荐起始剂量，即体重 ≥ 45 kg 的儿童患者和成人每天 15 mg，体重 < 45 kg 的儿童患者每天 5 mg，分次口服。

副作用

Amifampridine 的常见副作用包括但不限于：

常见副作用

• 感觉异常
• 上呼吸道感染
• 腹痛
• 恶心
• 腹泻
• 头痛
• 肝酶升高
• 背痛
• 高血压
• 肌肉痉挛

严重副作用

Amifampridine 可能会导致严重的副作用，如癫痫发作。约 2% 的患者在没有癫痫发作史的情况下，在开始治疗后的不同时间内，按推荐剂量服用 Amifampridine 时出现癫痫发作。癫痫发作可能是剂量依赖性的，有癫痫发作史的患者禁用 Amifampridine。

用药注意事项

使用 Amifampridine 时，患者和医生应密切关注以下事项，以确保治疗的安全性和有效性。

癫痫发作风险

Amifampridine 可能会增加癫痫发作的风险。患者在治疗期间如果出现癫痫发作，医生应考虑停用或减少 Amifampridine 的剂量。有癫痫发作史的患者禁用 Amifampridine。

药物相互作用

Amifampridine 可能与其他药物发生相互作用，特别是与其他钾通道阻滞剂或抗胆碱酯酶药物。患者在使用 Amifampridine 期间应告知医生所有正在使用的药物，以避免潜在的药物相互作用。

特殊人群

对于已知 n-乙酰转移酶 2 (NAT2) 代谢不良的患者，推荐从较低剂量开始治疗，并密切监测患者的耐受性和疗效。6 岁以下儿童的安全性和有效性尚未确定，因此不建议在此年龄段的儿童中使用 Amifampridine。

日常注意事项

在使用 Amifampridine 进行治疗的过程中，患者应注意以下日常生活中的注意事项，以提高治疗效果并减少副作用的风险。

饮食与生活方式

保持均衡的饮食和健康的生活方式有助于提高身体的整体健康状况，从而更好地应对 Amifampridine 的治疗。建议患者避免摄入过多的咖啡因和酒精，因为这些物质可能会影响药物的效果。

定期检查

患者应定期进行血液检查和其他相关检查，以监测肝功能、肾功能等指标，确保药物治疗的安全性。如有任何不适，应及时就医。

药物存储

Amifampridine 应储存在干燥、阴凉处，避免儿童接触。确保药物远离直射阳光和高温，以保持其药效。