




Amifampridine是一种钾通道阻滞剂,适用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,主要症状为肌肉无力。该药物由BioMarin公司研发,于2009年12月23日获得欧洲EMA批准上市,目前在美国以商品名Firdapse销售。
Amifampridine的主要适应症是治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病,主要特征是肌肉无力和易疲劳。这种疾病影响神经肌肉接头,导致神经信号传递减弱,从而引起肌肉无力和运动障碍。Amifampridine通过阻断钾通道,增强神经末梢释放乙酰胆碱,改善肌肉力量和运动功能。
Amifampridine的推荐剂量方案因患者年龄和体重而异。对于体重大于或等于45公斤的儿童患者和成人,推荐的起始剂量为每日15毫克,分次口服;对于体重小于45公斤的儿童患者,推荐的起始剂量为每日5毫克,分次口服。肾功能受损和肝功能受损的患者也应从最低推荐的起始日剂量开始,根据临床疗效和耐受性调整剂量。
Amifampridine最常见的不良反应包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。约2%的患者在开始治疗后的不同时间内可能会出现癫痫发作。这些不良反应的发生率与剂量相关,因此在治疗期间应密切监测患者的反应,并根据需要调整治疗方案。
Amifampridine可能导致癫痫发作,尤其是在没有癫痫发作史的患者中。约2%的患者在按推荐剂量服用时可能会出现癫痫发作。因此,对于有癫痫发作史的患者,应禁用Amifampridine。如果在治疗过程中出现癫痫发作,应考虑停用或减少Amifampridine的剂量。
对于孕妇和哺乳期妇女,目前缺乏足够的数据来评估Amifampridine的安全性。因此,孕妇和哺乳期妇女应在医生的指导下谨慎使用。对于6岁及以上的儿童患者,Amifampridine的安全性和有效性已经得到证实,但剂量应根据体重和临床情况调整。老年人的剂量选择应从剂量范围的低端开始,以减少不良反应的风险。
对于肝功能受损和肾功能受损的患者,Amifampridine的推荐起始剂量应从最低推荐的起始日剂量开始。肾功能不全的患者应密切监测不良反应,并根据临床疗效和耐受性调整剂量。对于肝功能受损的患者,也应以最低推荐的起始日剂量开始,监测患者的不良反应。
Amifampridine作为一种有效的治疗Lambert-Eaton肌无力综合征的药物,为患者提供了显著的治疗效果。然而,合理使用和密切监测不良反应是确保其安全性和有效性的关键。患者在使用过程中应遵循医生的指导,定期进行复查,以确保最佳的治疗效果。
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