近日，赛诺菲宣布其新一代酶替代治疗(ERT)药物耐而赞®（注射用艾夫糖昔酶a）已经在中国获得了国家药品监督管理局（NMPA）的批准，正式在国内市场上市。这一消息对于患有庞贝病的患者来说无疑是一个巨大的福音。庞贝病是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者由于体内缺乏α-葡萄糖苷酶而导致糖原在肌肉组织中积累，严重影响生活质量。耐而赞®的上市，将为患者带来更加有效的治疗选择。

耐而赞®在国内的上市

耐而赞®（注射用艾夫糖昔酶a）是由赛诺菲研发的新一代酶替代治疗药物，主要用于庞贝病患者的长期治疗。庞贝病是一种罕见的遗传性疾病，影响全球约1/40,000至1/50,000的人口。这种疾病导致患者体内的α-葡萄糖苷酶活性降低或缺失，进而引起糖原在肌肉细胞中异常积累，最终导致肌肉功能障碍。

药物特点

耐而赞®具有以下几个显著的特点：

• 高效性： 耐而赞®通过补充患者体内缺乏的α-葡萄糖苷酶，有效地减少了糖原在肌肉细胞中的积累，从而改善患者的肌肉功能。
• 安全性： 在临床试验中，耐而赞®显示出良好的安全性和耐受性，不良反应较少。
• 便捷性： 该药物的给药方式为静脉注射，每周一次，患者可以在医疗机构接受治疗。

临床表现

在多项临床试验中，耐而赞®表现出优异的疗效。一项为期两年的III期临床试验结果显示，患者在接受耐而赞®治疗后，肌肉力量显著提高，心肺功能得到改善，生活质量明显提升。这些数据为耐而赞®在国内市场的上市提供了有力的支持。

耐而赞®的上市不仅填补了国内庞贝病治疗领域的空白，也为广大患者带来了新的希望。赛诺菲表示，将继续致力于罕见病药物的研发，为更多患者提供优质的治疗方案。

用药注意事项

虽然耐而赞®在临床试验中表现出了良好的安全性和有效性，但在实际使用过程中，患者仍需注意一些事项，以确保治疗效果的最大化。

剂量与给药频率

耐而赞®的标准剂量为每公斤体重20毫克，每周一次静脉注射。具体的剂量和给药频率应在医生的指导下进行调整，以适应不同患者的具体情况。患者切勿自行调整剂量或停药，以免影响治疗效果。

监测与评估

在使用耐而赞®的过程中，定期进行肝肾功能、心肺功能等相关检查是非常重要的。这些检查可以帮助医生及时了解患者的病情变化，调整治疗方案。同时，患者应密切关注自身身体状况，如有不适，应及时就医。

生活方式调整

在服用耐而赞®的同时，患者应注意生活方式的调整，以促进康复。建议患者保持合理的饮食结构，摄入足够的蛋白质和维生素，避免高糖、高脂肪的食物。适量的运动也有助于增强肌肉力量和心肺功能，但应避免剧烈运动，以防受伤。

总的来说，耐而赞®的上市为庞贝病患者带来了新的治疗选择。患者在使用该药物时，应严格按照医嘱进行治疗，并定期进行相关检查，以确保治疗效果的最佳化。赛诺菲将继续关注患者的反馈，不断优化治疗方案，为患者提供更好的服务。