拓舒沃®（通用名：艾伏尼布），是中国首个获批的针对异柠檬酸脱氢酶-1 (IDH1) 突变癌症的强效口服靶向抑制剂。最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，2018年基石药业与Agios达成在大中华区开发及商业化的独家协议，并于2020年将该药物引入中国市场。拓舒沃为那些患有特定基因突变的癌症患者提供了一种新的治疗选择，尤其是在急性髓系白血病 (AML) 和胆管癌的治疗中展现了显著的效果。

拓舒沃的作用机制与应用

作用机制

拓舒沃是一种选择性酮戊二酸脱氢酶 (IDH1) 抑制剂。IDH1基因突变在多种癌症中普遍存在，尤其是急性髓系白血病和胆管癌。这些突变导致细胞代谢异常，促进癌细胞的生长和扩散。拓舒沃通过抑制突变的IDH1酶活性，干扰癌细胞的代谢途径，从而阻止癌细胞的生长和扩散。

在白血病治疗中的应用

拓舒沃在急性髓系白血病 (AML) 治疗中的应用已得到广泛认可。对于携带IDH1基因突变的AML患者，拓舒沃可以显著延长患者的总生存期。临床研究表明，拓舒沃作为单药治疗，适用于那些已经接受过至少一种治疗但效果不佳的成年患者。与传统化疗相比，拓舒沃的副作用相对较小，提高了患者的生存质量和治疗耐受性。

在胆管癌治疗中的应用

除了白血病，拓舒沃还被用于治疗胆管癌。胆管癌是一种罕见但具有侵袭性的癌症，通常难以早期发现和治疗。部分胆管癌患者的肿瘤细胞中存在IDH1基因突变。使用拓舒沃抑制IDH1活性，可以有效阻断肿瘤的进展和扩散，有助于提高患者的生存率和生活质量。

用药注意事项

贮藏条件

拓舒沃应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的室温下，保持容器密闭。内部装有干燥剂罐，以防止潮湿。患者应避免将药物暴露在极端温度或阳光直射下，以免影响药效。

用法用量

拓舒沃的具体用法用量应严格遵循医生的处方和建议。一般情况下，成人推荐剂量为每日一次，每次500毫克。患者应在每天相同的时间服药，最好在餐后服用。如果漏服一次，应尽快补服，但如果接近下次服药时间，则跳过漏服的剂量，继续按正常时间表服药。

不良反应及处理

拓舒沃可能会引起一些不良反应，包括但不限于恶心、呕吐、腹泻、疲劳、食欲减退等。如果患者出现严重不良反应，如持续性恶心、呕吐、黄疸、皮疹等，应立即联系医生。医生会根据具体情况调整治疗方案或给予相应的支持治疗。

医保报销与仿制药价格

拓舒沃在中国已被纳入医保报销范围，具体报销比例因地区和政策而异。仿制药的价格相对较低，约为每盒300美元左右。患者在购买时应选择正规渠道，确保药品的质量和安全。