注射用艾夫糖苷酶α是一种重要的酶替代治疗药物，主要用于治疗1岁及以上迟发性庞贝病（Pompe病）患者。本文将详细介绍该药物的适应症、用法用量、不良反应及注意事项等内容，帮助患者更好地了解和使用这一重要药物。

注射用艾夫糖苷酶α概述

基本信息

注射用艾夫糖苷酶α由法国赛诺菲集团研发，是首个也是目前唯一一个针对庞贝病的治疗药物。该药物已在中国上市，但尚未纳入中国医保体系。市场上目前没有仿制药，患者需选择正规渠道购买。阿糖苷酶α的主要成分是重组人类酸性α-葡萄糖苷酶，剂型为注射剂，性状为白色至浅黄色冻干粉，装于单剂量小瓶中，用于复溶。

适应症

注射用艾夫糖苷酶α适用于治疗1岁及以上迟发性庞贝病（溶酶体酸α-葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者。庞贝病是一种罕见的遗传性疾病，患者体内缺乏足够的GAA酶，导致糖原在细胞内积累，进而引起多种器官功能障碍。阿糖苷酶α通过补充患者体内缺乏的GAA酶，有效缓解病情，改善患者的生活质量。

用法用量

阿糖苷酶α通过静脉输注给药。根据患者的体重，建议剂量如下：

• 患者体重30kg或以上：建议剂量为每两周20mg/kg（实际体重）
• 患者体重小于30kg：建议剂量为每两周40mg/kg（实际体重）

最初推荐的输注速率为1mg/kg/小时。如果没有输注相关反应（IAR）的迹象，每30分钟逐渐增加输注速率。如果漏服一剂或多剂，应尽快重新开始阿糖苷酶α治疗，之后保持2周的输注间隔。

用药注意事项

复溶和稀释说明

按照以下方式重新配制和稀释阿糖苷酶α。在准备过程中使用无菌技术。

1. 从冰箱中取出所需数量的阿糖苷酶α样品瓶，并在使用前在室温20°C至25°C（68°F至77°F）下放置30分钟。
2. 通过注射10mL无菌注射用水，沿着每个小瓶的内壁重新溶解每个小瓶。避免将注射用水强行加入小瓶或直接加到冻干粉上，以减少起泡。
3. 轻轻倾斜和滚动每个小瓶，以增强溶出过程。不要倒置、旋转或摇晃小瓶。让溶液溶解。每瓶将产生浓度为100mg/10mL（10mg/mL）的阿伐葡萄糖苷酶a-ngpt。
4. 目视检查小瓶中的复溶溶液是否有颗粒物质和变色。重新配制的溶液应该是透明、无色至淡黄色的。如果有颗粒或溶液变色，请丢弃。

稀释重建的溶液：

1. 选择一个合适尺寸的5%葡萄糖注射液输注袋，并通过移除与所需阿糖苷酶α体积相等的体积和任何过量填充进行准备。
2. 从阿糖苷酶α小瓶中缓慢抽取所需体积的复溶溶液。丢弃小瓶中剩余的任何未使用的复溶溶液。
3. 轻轻地将阿糖苷酶α复溶溶液注入5%葡萄糖注射袋的端口。避免使输液袋起泡或搅动，并避免将空气引入输液袋。
4. 轻轻倒置输液袋以混合溶液。不要摇晃。稀释后，溶液将具有0.5至4mg/mL的阿伐葡萄糖苷酶a-ngpt的最终浓度。立即使用稀释溶液。

不良反应

注射用艾夫糖苷酶α最常见的不良反应（发生率>3%）包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。在输注过程中，应密切监测患者的生命体征，特别是对于易受液体容量超载影响的患者或患有急性潜在呼吸系统疾病的患者，以及心脏或呼吸功能受损的患者。这些患者可能需要延长观察时间。

特殊人群用药

孕妇：孕妇使用阿糖苷酶α的病例报告中的可用数据不足以评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或不良母亲或胎儿结局的风险。

哺乳期妇女：没有关于α-ngptα-葡萄糖苷酶在母乳或动物乳中的存在、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对阿糖苷酶α的临床需求一起考虑。

儿童患者：阿糖苷酶α治疗迟发性庞贝病的安全性和有效性已在1岁及以上的儿科患者中得到证实。阿糖苷酶α在1至12岁庞贝病儿童患者中的安全性与阿糖苷酶α在老年LOPD病儿童和成人患者中的安全性相似。尚未确定阿糖苷酶α在1岁以下儿童患者中的安全性和有效性。

老年患者：阿糖苷酶α的临床研究包括13名65至74岁的患者和4名75岁及以上的患者。老年患者的推荐剂量与年轻成人患者的推荐剂量相同。

注射用艾夫糖苷酶α的治疗效果显著，但价格较为昂贵，目前每盒150mg/mL的价格约为1331美元。患者在购买和使用该药物时，应选择正规渠道，并遵循医生的指导。希望本文能够帮助患者更好地了解和使用注射用艾夫糖苷酶α，提高治疗效果和生活质量。