伊米苷酶，也称作思而赞，是一种治疗1型戈谢病的有效药物。该药物在1994年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并在1997年获得欧洲药品管理局（EMA）的上市许可。伊米苷酶是人类细胞内糖蛋白酶——葡糖脑苷脂酶的类似物，通过替代疗法帮助患者缓解症状，提高生活质量。

伊米苷酶的治疗作用

治疗1型戈谢病

1型戈谢病是一种罕见的遗传性代谢疾病，由于体内缺乏葡糖脑苷脂酶，导致葡糖脑苷脂在组织细胞中积累，引起一系列临床症状。伊米苷酶通过补充这种缺失的酶，帮助分解和清除体内多余的葡糖脑苷脂，从而缓解患者的症状。

缓解主要症状

伊米苷酶主要用于治疗由1型戈谢病引起的多种症状，包括贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。临床研究表明，使用伊米苷酶治疗1到2年后，患者的血红蛋白和血小板水平显著增加，肝脾体积明显缩小。肝脏体积在治疗1年后平均回缩近25%，这极大地改善了患者的生活质量。

其他临床应用

除了治疗1型戈谢病外，伊米苷酶还被用于治疗确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者。这些患者通常表现为非神经系统症状，如肝脾肿大、骨痛和生长迟缓。伊米苷酶的长期酶替代疗法可以帮助这些患者控制病情，减少并发症的发生。

用药注意事项

抗体产生

约15%的患者在治疗的第一年内会产生抗伊米苷酶的IgG抗体，大多数抗体出现在治疗的前6个月内。治疗12个月后出现抗伊米苷酶抗体的情况较为罕见。大约46%的IgG抗体阳性患者会出现过敏反应或其他不良反应，因此医生需要密切监测患者的抗体情况。

剂量调整

伊米苷酶的剂量需要根据患者的体重和病情严重程度进行调整。初始剂量一般为每公斤体重60单位，每周一次静脉注射。随着治疗的进展，医生可能会根据患者的反应调整剂量，以达到最佳疗效。患者应严格按照医生的指导进行用药，切勿自行增减剂量。

定期检查

在使用伊米苷酶的过程中，患者需要定期进行血液检查和影像学检查，以评估治疗效果和监测潜在的不良反应。常见的检查项目包括血常规、肝功能、脾脏超声和骨密度检查。这些检查有助于及时发现并处理可能出现的问题，确保治疗的安全性和有效性。

费用问题

伊米苷酶的治疗费用相对较高，一瓶伊米苷酶的价格约为2,500美元。对于长期治疗的患者来说，这是一个不小的经济负担。许多国家和地区提供医疗援助计划，帮助患者减轻经济压力。患者可以咨询当地的医疗机构，了解是否有相关的援助政策。