阿米吡啶（Amifampridine）是一种钾通道阻滞剂，适用于治疗 6 岁及以上成人和儿童患者的 Lambert-Eaton 肌无力综合征（LEMS）。该药物由美国 BioMarin 公司研发生产，目前尚未在中国上市。本文将详细介绍阿米吡啶的作用与功效、用法用量、副作用及注意事项。

作用与功效

主要成分

阿米吡啶的主要活性成分是 Amifampridine，每片含有 10 毫克的胺碘酮。这种药物通过阻断钾通道，增强神经肌肉传导，从而改善 LEMS 患者的肌肉力量和运动能力。

适应症

阿米吡啶主要用于治疗 Lambert-Eaton 肌无力综合征（LEMS），这是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致肌肉无力和疲劳。通过阻断钾通道，阿米吡啶可以改善神经肌肉接头的信号传递，提高患者的肌肉力量和生活质量。

药代动力学

阿米吡啶在健康个体和 LEMS 患者之间的药代动力学相似。单次和多次给药后，AUC、Cmax 和 Cmin 在个体之间存在较大差异。在单次口服 20-80 毫克剂量范围内，阿米吡啶的暴露量随剂量成比例增加。给药后 20 分钟至 1 小时达到血药浓度峰值。

阿米吡啶的治疗效果显著，可以显著改善 LEMS 患者的肌肉力量和运动能力，提高他们的生活质量。

用法用量与注意事项

用法用量

阿米吡啶的推荐起始剂量为每日 15 至 30 毫克，分次给药（每天 3-4 次）。最大单次剂量为 20 毫克，每日总剂量不应超过 80 毫克。对于体重小于 45 公斤的儿童患者，推荐起始剂量为每日 5 毫克，分次口服。

对于已知的 n-乙酰转移酶 2（NAT2）代谢不良的患者，推荐的起始剂量是每日最低推荐起始剂量（体重大于或等于 45 公斤的儿童患者和成人每天 15 毫克，体重小于 45 公斤的儿童患者每天 5 毫克），分次口服。

特殊人群用药

对于肾功能不全的患者，应以最低推荐日初始剂量开始使用阿米吡啶，并应密切监测患者的不良反应。终末期肾病患者的阿米吡啶没有推荐剂量。

对于肝功能受损的患者，应以最低的推荐初始日剂量开始使用阿米吡啶，并应监测患者的不良反应。

注意事项

阿米吡啶可能会导致癫痫发作。在没有癫痫发作史的患者中，按照推荐剂量服用阿米吡啶观察到癫痫发作的发生率约为 2%。许多患者正在服用药物或有可能降低癫痫发作阈值的共病。癫痫发作可能是剂量依赖性的。在治疗期间癫痫发作的患者可考虑停用或减少阿米吡啶的剂量。有癫痫发作史的患者禁用阿米吡啶。

如果发生过敏反应，应停止使用阿米吡啶并开始适当的治疗。在临床试验中，尚未报告阿米吡啶发生给药相关的超敏反应和过敏反应。

对于孕妇和哺乳期妇女，目前没有足够的数据支持阿米吡啶的安全性。建议在使用前咨询医生或专业的医疗机构。

老年患者的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。阿米吡啶的临床研究没有纳入足够数量的 65 岁及以上的受试者。

患者在使用阿米吡啶时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

副作用

阿米吡啶最常见的不良反应（>10%）包括：感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。这些副作用通常是暂时的，但如果有任何不适，应及时告知医生。

阿米吡啶的安全性和有效性已经在 6 岁及以上的儿科患者中得到证实。然而，对于 6 岁以下的儿童，尚无足够的数据支持其安全性和有效性。

药物相互作用

阿米吡啶与降低癫痫发作阈值的药物同时使用可能会增加癫痫发作的风险。与具有胆碱能作用的药物（如直接或间接胆碱酯酶抑制剂）同时使用可能会增加阿米吡啶和这些药物的胆碱能作用，并增加不良反应的风险。

阿米吡啶的存储方法为将片剂储存在 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F）下，允许在 15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）之间偏移。有效期为 24 个月。

阿米吡啶的价格约为 3270 美元一盒，每盒包含 100 粒 10 毫克的片剂。患者可以通过正规的医疗服务机构购买，注意甄别药品真伪，避免购买假药或劣药。

阿米吡啶是一种有效的治疗 LEMS 的药物，但在使用过程中需要注意剂量和潜在的副作用。希望本文能够帮助患者更好地了解阿米吡啶，确保用药安全。