司美替尼（Selumetinib）是一种口服的选择性、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂。这种药物在BRAF或RAS突变细胞系和各种异种移植活体模型中均表现出显著的抗肿瘤活性。司美替尼主要用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者，特别是那些携带有表现出症状和/或进行性、不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤的患者。

司美替尼的基本信息

药物机制

司美替尼的主要活性成分是selumetinib，它通过抑制MEK1和MEK2酶的作用来阻止细胞的异常生长。MEK1/2是MAPK信号通路的关键组成部分，这一通路在多种癌症中经常被激活，导致细胞增殖和生存。司美替尼通过抑制这一通路，有效地减缓了肿瘤的生长和发展。

适应症

司美替尼的主要适应症是治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。这些患者通常伴有症状性或进行性、不能通过手术治疗的丛状神经纤维瘤。临床研究表明，司美替尼能够显著改善患者的肿瘤负担，提高生活质量。

规格和剂量

司美替尼的常见规格包括10毫克*60粒和25毫克*60粒。推荐剂量为每天两次，每次25mg/m²，具体剂量应根据患者的体重和体表面积来确定。患者应在医生的指导下严格按照医嘱服用，不得自行调整剂量。

用药注意事项

药物相互作用

司美替尼与其他药物可能存在相互作用。例如，与强或中等强度的CYP3A4抑制剂（如氟康唑）联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。相反，与强或中等强度的CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。因此，患者在使用司美替尼期间应避免与这些药物同时使用，如需同时使用，应咨询医生并调整剂量。

特殊人群用药

司美替尼主要适用于2岁及以上的儿童患者。对于18岁以上的成年患者，数据有限，不建议作为初始治疗使用。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应由医生根据个体患者的获益和风险进行评估。孕妇和哺乳期妇女应避免使用司美替尼，因为它可能对胎儿或婴儿造成危害。

储存条件

司美替尼应储存在原装容器中，密封保存，避免光照和潮湿。最佳储存温度为25°C（77°F），允许的温度范围为15°C至30°C（59°F至86°F）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以防药物的结构和药效发生变化。患者应定期检查药物包装的完整性，如有损坏应及时联系医生或药剂师。

常见不良反应

司美替尼的常见不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。如果出现严重的不良反应，应立即停止用药并就医。患者在使用司美替尼期间应定期监测肝功能和肺部状况，以防范可能出现的严重不良反应。