
贝组替凡(Belzutifan),商品名维利瑞®(Welireg),是全球首个获批的缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂,由默沙东研发。该药于2024年11月21日获中国国家药品监督管理局正式批准上市,标志着VHL病相关肿瘤治疗进入靶向调控缺氧通路的新阶段。目前,贝组替凡已在中国境内实现商业供应,患者可通过合规医疗渠道获取,无需依赖境外代购或非注册途径。
根据海南博鳌研究型医院(瑞金海南医院)2024年5月7日开出国内首张处方的实践,贝组替凡已在具备肿瘤诊疗资质的三级甲等医院及国家区域医疗中心落地。包括上海交通大学医学院附属瑞金医院、北京协和医院、中山大学肿瘤防治中心等在内的多家大型公立医院,其院内药房或特需药房已纳入该药品。患者须持主治医师开具的诊断证明与处方,经医院药事管理委员会审核后调配使用。
VHL病属国家《第一批罕见病目录》疾病,贝组替凡适应症明确覆盖VHL相关肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤。全国32家省级罕见病诊疗协作网牵头医院,如华西医院、浙江大学医学院附属第一医院等,均已启动药品备案采购流程。患者可提前联系医院罕见病门诊,确认库存状态与预约用药周期。
原研贝组替凡片(维利瑞®)标准规格为120mg×30片/瓶,官方零售价约为2,600美元;另存有40mg×90片仿制药版本(老挝LuciBelzu生产),售价约888美元。上述价格不含诊疗费、基因检测及影像随访成本。药品实行实名登记与全程追溯管理,单次处方量通常不超过30日用量。
推荐剂量为每日一次、每次120mg,可空腹或随餐服用。不得碾碎、咀嚼或溶解药片。若漏服时间不足8小时,应立即补服;超过则跳过,不可加倍剂量。临床试验显示,依从性低于85%时,无进展生存期获益显著下降。
有生育能力的女性患者用药期间及末次给药后1周内必须采取高效避孕措施;男性患者伴侣同样需在治疗期及停药后1周内避孕。哺乳期女性禁止用药,且停药后1周内不得哺乳。目前尚无充分数据支持该药对人类生育力的长期影响是否可逆。
VHL病需终身随访。用药期间每3个月进行腹部MRI、头颅MRI及血清胰腺激素谱检测;每6个月评估血红蛋白、视力与听力功能。避免高海拔居住或飞行,因缺氧环境可能削弱HIF-2α抑制效果。日常宜低脂饮食,限制酒精摄入,维持血氧饱和度>95%以优化药效基础。
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