Duvyzat是一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的新药，由意大利制药公司Italfarmaco研发。2024年3月21日，Duvyzat获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为美国第八种批准上市的DMD疗法，同时也是第一种被批准用于治疗DMD所有遗传变异患者的非甾体药物。Duvyzat的上市为DMD患者带来了新的希望，为改善他们的生活质量和延长寿命提供了新的治疗选择。

Duvyzat的概述

药物基本信息

Duvyzat的通用名为吉维诺司他（Givinostat），是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂。该药物通过抑制HDAC活性，调节基因表达，从而减缓DMD患者的肌肉退化过程。Duvyzat的目标患者群体为6岁及以上的DMD患者。该药物已经获得优先审查和快速通道指定孤儿药和罕见儿科疾病称号，这体现了其在治疗DMD方面的独特价值和重要性。

上市和医保信息

目前，Duvyzat尚未在中国上市，也未进入中国医保目录。该药物的主要市场在美国，价格约为59,700美元一盒（140ml）。由于DMD是一种罕见病，患者人数较少，因此该药物的价格相对较高。对于患者来说，高昂的治疗费用是一个重要的考虑因素。目前，国内市场尚无DMD的仿制药，患者需要通过合法途径进口或购买该药物。

适应症和作用机制

Duvyzat主要适用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种X染色体连锁的遗传性疾病，主要影响男性儿童，导致进行性肌肉退化和无力。Duvyzat通过抑制HDAC活性，调节与肌肉生长和修复相关的基因表达，从而减缓疾病的进展。临床试验结果显示，Duvyzat能够显著改善患者的肌肉功能和生活质量。

用药注意事项

剂量和用法

Duvyzat的推荐剂量为每日两次，每次70mg，口服给药。患者应在医生的指导下使用该药物，严格遵循医嘱。初次使用时，医生可能会根据患者的具体情况调整剂量。在用药过程中，患者应定期进行血液检查和肝功能监测，以评估药物的安全性和有效性。

副作用和不良反应

Duvyzat的常见副作用包括胃肠道不适、恶心、呕吐、腹泻等。少数患者可能出现严重的不良反应，如肝功能异常、过敏反应等。如果患者在用药过程中出现任何不适，应及时联系医生。医生会根据患者的具体情况决定是否继续用药或调整剂量。

日常注意事项

在使用Duvyzat期间，患者应注意以下几点：

• 保持良好的饮食习惯，摄入充足的蛋白质和维生素，以支持肌肉的生长和修复。
• 避免剧烈运动和过度劳累，以免加重肌肉负担。
• 定期进行康复训练，增强肌肉力量和灵活性。
• 保持积极的心态，积极参与社会活动，提高生活质量。

Duvyzat的上市为DMD患者提供了一种新的治疗选择，但患者在使用过程中仍需密切关注药物的副作用和不良反应。通过合理的用药和科学的护理，患者可以更好地控制病情，提高生活质量。