




伏索利肽(vosoritide),商品名为VOXZOGO,是一种专门用于治疗软骨发育不全的药物。软骨发育不全是导致严重身材矮小和骨骼发育不均的遗传性疾病。伏索利肽通过促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长,改善其生长情况。本文将探讨伏索利肽在国内的可获得性及相关注意事项。
截至2025年4月,伏索利肽尚未在中国正式上市。这意味着患者无法通过正规渠道在国内药店或医院直接购买到该药物。伏索利肽目前只在美国等国家上市,由BioMarin公司生产。该药物的规格为0.56mg*1瓶,价格约为9617美元一盒。
由于伏索利肽尚未在中国上市,因此也未进入中国的医保目录。这意味着即使患者能够通过其他途径获得该药物,也需要自费支付全部费用。这对于大多数家庭来说是一笔不小的开支,尤其是长期治疗所需的费用。
目前市场上没有伏索利肽的仿制药。这意味着患者只能选择原研药,且无法通过仿制药来降低治疗成本。这也使得伏索利肽的获取更加困难,尤其是在价格较高的情况下。
在伏索利肽的临床研究中观察到血压的短暂下降。为了降低低血压及其相关症状(如头晕、疲劳和/或恶心)的风险,建议患者在注射伏索利肽前一小时内饮用约240至300毫升液体,并在注射前摄入足够的食物。有明显心脏或血管疾病的患者和正在服用降压药物的患者应谨慎使用伏索利肽。
对于孕妇,目前尚无关于使用伏索利肽的数据。因此,孕妇在使用伏索利肽时应严格遵循医生的建议。哺乳期妇女也应谨慎使用伏索利肽,因为目前没有关于该药物是否存在于母乳中的数据。儿童患者方面,伏索利肽的安全性和有效性已在儿童患者中确立,用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。
伏索利肽的推荐剂量基于患者的实际体重,建议咨询专业医生。伏索利肽每日皮下注射一次,最好每天在相同时间进行注射。如果漏用一剂伏索利肽,可在预定给药时间的12小时内再给药。超过12小时则应跳过错过的剂量,并按常规剂量计划进行下一个每日剂量。
在给药前,需使用提供的含有注射用无菌水的稀释注射器对伏索利肽进行复配。将预充注射器体积的稀释剂全部注入瓶中,轻轻旋转瓶中的稀释剂,直至白色粉末完全溶解。不要摇晃。重组后的伏索利肽溶液应在室温下最多保存3小时。
使用伏索利肽治疗期间,每3至6个月应定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况。根据患者实际体重调整剂量。在确认没有进一步的生长潜力时,骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。
伏索利肽应存放在2°C至8°C的冷藏环境中,避免冷冻。在室温下,伏索利肽可储存20°C至25°C;允许在15°C至30°C的环境下运输90天。一旦在室温下储存,请勿将伏索利肽放回冰箱。重组后的伏索利肽溶液在室温下可保存最多3小时。
伏索利肽的有效期为36个月。在使用前,务必检查产品的有效期和储存条件,以确保药物的质量和安全。
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