伊米苷酶（Cerezyme）是一种通过基因重组技术生产的人类葡萄糖脑苷酯酶的类似物，用于治疗1型戈谢病。1型戈谢病是一种罕见的遗传性代谢障碍，主要影响肝脏、脾脏、骨骼和血液系统。伊米苷酶通过补充患者体内缺乏的酶，帮助分解积累在细胞内的脂肪物质，从而缓解症状和改善患者的生活质量。

伊米苷酶的基本信息

药品名称和别称

伊米苷酶的中文名称为伊米苷酶，英文名称为Imiglucerase，其他别称包括思而赞、依米格西酶、Cerezyme。这些名称在不同的国家和地区可能会有所不同，但都是指同一种药物。

生产厂家和规格

伊米苷酶由法国赛诺菲药厂生产，规格为400单位/10毫升。该药品在国际市场上的价格约为364美元一盒。虽然伊米苷酶已经在中国上市，但尚未进入中国的医保目录，市场上也没有仿制药。

药理作用和适应症

伊米苷酶是一种糖蛋白，含有497个氨基酸和4个N-环连接的糖基化位点。它能够特异性催化葡萄糖脑苷酯的水解，将其降解为葡萄糖和神经酰胺。伊米苷酶主要用于治疗1型戈谢病，适用于成人和2岁及以上的儿童患者。该病可能导致贫血、血小板减少症、骨骼疾病和肝脾肿大等症状。

通过定期输注伊米苷酶，可以有效缓解上述症状，改善患者的生活质量。临床研究表明，伊米苷酶能够显著降低脾脏和肝脏的体积，提高血红蛋白水平，增加血小板计数，改善骨密度。

用药注意事项

准备工作和使用方法

伊米苷酶不含防腐剂，因此需要使用无菌技术进行重组和稀释。具体步骤如下：

• 根据患者的给药方案，确定需要重组的伊米苷酶小瓶数量，并从冰箱中取出小瓶。
• 将10.2毫升注射用无菌水缓慢注入每个400单位的小瓶内壁，重新配制伊米苷酶。
• 滚动和倾斜小瓶，使粉末完全溶解。每个小瓶重组后将产生40单位/毫升的伊米苷酶浓度。
• 每瓶取10毫升，并丢弃未使用的部分。
• 立即用0.9%氯化钠注射液稀释伊米苷酶溶液至终体积100-200毫升。对于体重小于18公斤的患者，将伊米苷酶稀释至终体积100毫升。
• 轻轻倒置输液袋混合溶液，避免剧烈摇动和搅拌。在最终产品的颗粒物质和变色之前，目视检查溶液。
• 体重18公斤及以上的患者，输注稀释的伊米苷酶溶液1至2小时。体重小于18公斤的患者，注射稀释后的伊米苷酶溶液超过2小时。
• 稀释后的溶液可以在给药期间通过一个低蛋白结合的0.2µm过滤器过滤。

特殊人群用药

孕妇：目前尚未发现与伊米苷酶相关的重大出生缺陷、流产或其他不良孕产妇或胎儿结局的风险。然而，妊娠期伴有症状性1型戈谢病的风险较高，因此孕妇在使用伊米苷酶时应谨慎。

哺乳期妇女：已有文献报道，母乳中会立即出现少量的伊米苷酶。已发表的病例报告和母乳喂养婴儿的上市后报告未报告因接触伊米苷酶而产生的不良反应。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伊米苷酶的临床需求以及伊米苷酶或潜在母体疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响一并考虑。

儿童使用：伊米苷酶治疗1型戈谢病的安全性和有效性已经在2岁及以上的儿科患者中得到证实。该疾病可能导致贫血、血小板减少症、骨病、肝肿大或脾肿大。伊米苷酶在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未得到证实。

药物相互作用

目前尚未进行临床药物相互作用研究。虽然尚未发现伊米苷酶与其他药物存在明确的相互作用，但为了避免潜在的风险，患者应尽量避免与其他药物同时使用，或在使用前咨询医生。

总之，伊米苷酶是一种重要的治疗1型戈谢病的药物，通过补充患者体内缺乏的酶，帮助分解积累在细胞内的脂肪物质，从而缓解症状和改善患者的生活质量。在使用伊米苷酶时，患者应严格遵循医嘱和药品说明书，注意准备工作和使用方法，确保用药安全有效。