普拉替尼（Pralsetinib）是一种高效的靶向药物，由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发。该药物于2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，主要用于治疗存在RET基因突变的晚期肺癌、晚期甲状腺髓样癌以及难治性甲状腺癌。普拉替尼通过抑制受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）及其下游分子的磷酸化，从而有效抑制表达RET基因的肿瘤生长。这种高度选择性的RET抑制剂在中国也已上市，并成为治疗相关癌症的重要选择。

普拉替尼的基本信息

药物研发与批准

普拉替尼（Pralsetinib）由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发，是一种强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂。2020年9月4日，普拉替尼获得了美国FDA的批准，用于治疗RET融合基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。随后，2020年9月7日，普拉替尼在中国的上市申请也被国家药品监督管理局受理。2021年3月24日，中国国家药品监督管理局正式批准普拉替尼在中国上市，成为中国首个获批的选择性RET抑制剂。

药物规格与价格

普拉替尼的原研药规格为100mg*120粒，一盒的价格约为2384美元，裸瓶价格约为2028美元。此外，市场上还有老挝卢修斯生产的仿制药，规格同样为100mg*120粒，一盒的价格约为617美元。患者可以通过医院、药房或正规的医疗服务机构获取该药物，但在购买时应仔细甄别药品真伪，注意药品的生产日期，避免购买到假药或劣药。

适应症

普拉替尼主要用于治疗存在RET基因突变的晚期肺癌、晚期甲状腺髓样癌以及难治性甲状腺癌。具体来说，它适用于以下情况：

• RET融合基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者
• RET突变阳性的晚期甲状腺髓样癌成人患者
• RET融合基因突变阳性的难治性甲状腺癌成人患者

在使用普拉替尼时，患者应在专业肿瘤科医生的指导下进行，以确保用药的安全性和有效性。

用药注意事项

药物相互作用

普拉替尼与某些药物合用可能会影响其疗效。特别是与强效或中度CYP3A诱导剂联合使用时，可能会减少普拉替尼的暴露量，从而降低其疗效。常见的CYP3A强诱导剂包括利福平（抗结核）、利福喷丁（抗结核、麻风）、苯妥英（抗癫痫、抗心律失常）、卡马西平（癫痫、三叉神经痛）、巴比妥（抑制中枢神经系统、抗惊厥、抗癫痫）、圣约翰草（治疗抑郁症、焦虑、失眠）等。因此，应避免普拉替尼与这些药物合用。如果不可避免，应在医生的指导下适当增加普拉替尼的剂量。

存储条件

普拉替尼的存储条件对其稳定性和疗效至关重要。具体要求如下：

• 温度控制：普拉替尼需储存在20-25°C的室温中，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中。冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。
• 防潮防湿：选择干燥、通风良好的地方存放普拉替尼，防止药物受潮。湿度的变化也可能对普拉替尼的稳定性产生负面影响。储存时，尽量避免在潮湿和干燥的环境中频繁切换，以保持产品的质量。
• 避光保存：普拉替尼应远离阳光直射，光照可能会对药物的稳定性产生不利影响。可以选择一个避光的地方存放药物，或使用不透明的容器保护药物免受光的影响。

用药监测

在使用普拉替尼的过程中，患者应定期到医院进行相关的检查，根据病情的变化情况调整相关的治疗措施。常见的监测指标包括血液学参数、肝功能、肾功能等。医生会根据检查结果调整治疗方案，以确保药物的最佳疗效和最小副作用。

普拉替尼作为一种高效的RET抑制剂，在治疗特定类型的肺癌和甲状腺癌方面表现出显著的疗效。然而，患者在使用过程中应注意药物的相互作用和存储条件，遵循医生的指导，定期进行监测，以确保用药的安全性和有效性。