去纤苷（Defibrotide）是一种用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病（VOD）的药物。该药物主要通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，从而修复血管壁损伤，缓解HVOD的症状。本文将详细介绍去纤苷的说明书、医保、价格、疗效和副作用。

去纤苷（Defibrotide）说明书

适应症

去纤苷主要用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD。2013年10月18日，去纤苷获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年3月30日，去纤苷再获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名为Defitelio。

用法用量

成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，基线体重定义为患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天。如果21天后肝静脉闭塞病（VOD）的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至肝静脉闭塞病（VOD）消失或最多60天。

管理说明

去纤苷必须在输注前稀释。在使用去纤苷之前，确认患者没有出现临床上严重的出血现象，并且在使用不超过一种血管加压药的情况下血流动力学稳定。在2小时内持续静脉注射去纤苷。使用配备0.2μm在线过滤器的输液器输注稀释的去纤苷溶液。在给药前后立即用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）冲洗静脉给药管（外周或中央）。不要在同一静脉内同时给药去纤苷和其他静脉注射药物。

剂量调整

剂量调整，包括暂时或永久停用去纤苷，应遵循医生建议。如果患者出现出血或其他严重不良反应，应及时调整治疗方案。

用药注意事项

出血风险

去纤苷可增加体外纤溶酶的活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。有活动性出血的患者不能使用去纤苷，需监测患者是否有出血迹象。如果使用去纤苷的患者出现出血，应停用去纤苷，治疗潜在病因，并提供支持性护理，直至出血停止。同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维持或重新开放中心静脉线）可能增加出血的风险。在去纤苷治疗前停用抗凝药物和纤溶药物，并考虑延迟使用去纤苷，直到抗凝作用减弱。

过敏反应

在接受去纤苷治疗的患者中出现过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。请密切关注患者是否出现过敏反应，特别是有既往接触史的患者。如果发生严重的过敏反应，停止使用去纤苷，按照标准护理治疗，并监测直至症状消退。

特殊人群用药

孕妇：孕妇使用去纤苷可能会对胎儿造成伤害，建议在医生指导下使用。
哺乳期女性：由于可能发生严重的不良反应，包括母乳喂养的婴儿出血，建议患者在使用去纤苷治疗期间不建议母乳喂养。
儿科患者：去纤苷在儿科患者中的安全性和有效性已得到证实。
老年患者：没有足够数据表明老年患者是否与年轻受试者不同。

医保、价格、疗效和副作用

医保

去纤苷尚未在中国上市，没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。因此，患者需要自费购买此药物。

价格

去纤苷的价格约为5310美元一盒。价格可能会因购买渠道和国家的不同而有所变化。患者可以通过去纤苷已经上市的国家或地区的合法渠道购买该药物，或者通过海外渠道或正规的医疗服务机构进行购买。

疗效

临床试验结果显示，与历史对照相比，去纤苷显著提高了HVOD患者的生存率，且耐受性良好。去纤苷通过稳定并保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，修复血管壁损伤，有效缓解HVOD的症状。

副作用

最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。其他可能的不良反应包括出血、过敏反应等。患者在使用去纤苷期间应密切监测身体状况，并及时向医生报告任何不适。

结论

去纤苷是一种有效的治疗造血干细胞移植后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童肝脏VOD的药物。患者在使用过程中应严格按照医嘱进行，注意监测出血风险和过敏反应，并及时调整治疗方案。虽然去纤苷尚未在中国上市，但患者可以通过合法渠道获取该药物，以获得最佳的治疗效果。