奥格西韦奥（Nirogacestat），商品名为OGSIVEO，是由美国SpringWorks Therapeutics公司研发的一款针对进行性硬纤维瘤的全身治疗药物。该药物于2023年5月19日在美国成功上市，但在中国尚未上市，也没有进入中国的医保目录。奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日口服两次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。奥格西韦奥在临床试验中表现出了良好的疗效，为需要有效控制该疾病的患者提供了新的希望。

奥格西韦奥（Nirogacestat）OGSIVEO的用药说明

药物基本信息

奥格西韦奥（Nirogacestat）主要用于治疗需要全身治疗的进行性硬纤维瘤（韧带样纤维瘤病）的成人患者。该药物通过抑制γ-分泌酶发挥作用，γ-分泌酶是一种能够裂解多种跨膜蛋白的酶。奥格西韦奥的具体机制在于阻断Notch信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和扩散。

用法用量

奥格西韦奥的推荐剂量为150mg，每日口服两次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。每150mg剂量的奥格西韦奥由三片50mg的片剂或一片150mg的片剂组成。患者可以饭前或饭后服用，但需整片吞服，吞服前不要弄碎、压碎或咀嚼。如果患者呕吐或漏服一剂，应在预定时间服用下一剂。

剂量调整

在出现严重不良反应、危及生命的不良反应或持续不可耐受的2级不良事件时，应暂停用药，直至缓解至≤1级或基线。在考虑潜在益处和不良反应复发的可能性后，以每天两次100mg的剂量重新开始。如果在减少剂量后再次出现严重或危及生命的不良反应，应永久停用奥格西韦奥。

用药注意事项

腹泻管理

接受奥格西韦奥治疗的患者可能会出现腹泻，有时可能会出现较严重的腹泻。建议定期监测患者，并使用止泻药进行管理。如果腹泻严重或持续，应及时调整治疗方案。

卵巢毒性

奥格西韦奥可能对女性生殖功能和生育能力产生影响。在开始使用奥格西韦奥治疗之前，应告知患者卵巢毒性的潜在风险。监测患者月经周期规律性的变化或激素缺乏症状的发展，包括热潮红、盗汗和阴道干燥。建议具有生殖潜力的女性和男性在接受奥格西韦奥治疗期间以及最后一次给药后1周内使用有效的避孕方法。

肝中毒监测

部分接受奥格西韦奥治疗的患者可能会出现ALT或AST升高。建议定期监测肝功能检查，并根据结果调整剂量。如果肝功能指标显著异常，应暂停用药并进行进一步评估。

非黑色素细胞皮肤疾病

接受奥格西韦奥治疗的患者可能会出现新的非黑色素细胞皮肤疾病。在开始使用奥格西韦奥之前和治疗期间，建议常规进行皮肤病学评估。一旦发现皮肤病变，应及时处理。

电解质异常

奥格西韦奥可能导致电解质异常，特别是磷酸盐和钾水平的变化。建议定期监测患者的电解质水平，必要时进行补充。根据监测结果，适时调整治疗方案。

特殊人群用药

孕妇使用奥格西韦奥可能会导致胎儿损伤或流产。因此，应告知孕妇对胎儿的潜在风险，并建议孕妇避免使用该药物。哺乳期妇女在接受奥格西韦奥治疗期间以及最后一次给药后1周内不应进行母乳喂养。奥格西韦奥在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定，因此不推荐用于儿童患者。对于65岁及以上的老年患者，由于临床研究中纳入的数量有限，建议谨慎使用。

奥格西韦奥（Nirogacestat）OGSIVEO为需要全身治疗的进行性硬纤维瘤患者提供了一种有效的治疗选择。患者在使用过程中应严格遵循医嘱，注意药物的副作用和注意事项，以确保治疗的安全性和有效性。