司替戊醇（Stiripentol）是一种抗癫痫药物，主要用于治疗6个月及以上、体重7公斤或以上的患者。该药物的商品名为Diacomit，由法国Biocodex公司研发，2018年8月24日获得美国FDA批准上市。司替戊醇主要用于与氯巴占或丙戊酸盐联合辅助治疗，适用于难治性癫痫特别是Dravet综合征的患者。

司替戊醇的适应症和作用功效

主要适应症

司替戊醇的主要适应症是用于治疗6个月及以上、体重7公斤或以上的患者，特别是在与氯巴占或丙戊酸盐联合使用时。这种药物对于难治性癫痫，尤其是Dravet综合征（一种严重的儿童期癫痫）具有显著疗效。Dravet综合征通常在婴儿早期发病，表现为频繁的、难以控制的癫痫发作，严重影响患者的生活质量。

司替戊醇通过多种机制发挥作用，能够增强其他抗癫痫药物的效果，减少癫痫发作的频率和严重程度。研究表明，司替戊醇能够显著提高患者的无发作率，改善认知功能和生活质量。

作用机制

司替戊醇的具体作用机制尚不完全清楚，但已有研究表明它可能通过以下几个方面发挥作用：

• 增强GABA能神经传递： GABA是大脑中主要的抑制性神经递质，司替戊醇可能通过增强GABA能神经传递来抑制癫痫发作。
• 调节离子通道： 司替戊醇可能影响钠、钙等离子通道的功能，减少神经元的过度兴奋。
• 抗炎作用： 一些研究显示，司替戊醇具有一定的抗炎作用，可能有助于减轻脑部炎症，进一步减少癫痫发作。

总体而言，司替戊醇的作用机制复杂，涉及多个途径，这可能是其有效治疗难治性癫痫的原因之一。

临床效果

多项临床研究表明，司替戊醇在治疗难治性癫痫方面表现出色。一项关键性研究显示，司替戊醇与氯巴占联合使用时，患者的无发作率显著提高，癫痫发作频率明显降低。此外，司替戊醇还能改善患者的认知功能和生活质量，减少其他抗癫痫药物的副作用。

虽然司替戊醇在治疗难治性癫痫方面效果显著，但患者在使用过程中仍需密切监测，以确保药物的最佳疗效和安全性。

用药注意事项和日常注意事项

剂量和用法

司替戊醇的剂量应根据患者的体重计算，分2-3次服用。与氯巴占或丙戊酸盐联合辅助治疗时，应采取剂量递增的方式，经3天达到50mg/（kg·天）的推荐剂量。胶囊剂和混悬剂的使用方法如下：

• 胶囊剂： 250mg（粉红色，印有“Diacomit”和“250mg”）和500mg（白色，印有“Diacomit”和“500mg”）。
• 混悬剂： 淡粉色的水果味粉末，每包含有250mg或500mg的司替戊醇。混悬剂应在进食时服用，避免与牛奶、奶制品、碳酸饮料、果汁或含咖啡因或茶碱的饮料同服。

在使用司替戊醇时，应严格按照医嘱进行，定期监测患者的血药浓度和肝功能，以调整剂量。

药物相互作用

司替戊醇与其他药物合用时，可能会发生多种药物相互作用，需要特别注意：

• 苯二氮卓类药物： 合用咪达唑仑、三唑仑、阿普唑仑时，可能导致过度镇静。
• 茶碱和咖啡因： 司替戊醇会抑制茶碱和咖啡因的肝代谢，使其血浆水平增高，可能导致毒性。
• 其他抗癫痫药物： 司替戊醇对CYP2C19和CYP3A4的抑制作用可能引起其他抗癫痫药物的血药水平升高，增加超剂量的风险。

因此，患者在使用司替戊醇时，应避免与上述药物合用，并在医生指导下调整其他抗癫痫药物的剂量。

特殊人群用药

司替戊醇在不同人群中的使用需要注意以下几点：

• 孕妇和哺乳期妇女： 目前没有足够的数据表明孕妇使用司替戊醇会对胎儿发育造成风险。母乳喂养的安全性也尚未明确，因此在使用时应权衡利弊。
• 儿童： 司替戊醇的安全性和有效性已被证实可用于治疗6个月及以上、体重7公斤或以上的患者。6个月以下或体重小于7公斤的儿科患者中，司替戊醇的安全性和有效性尚未得到证实。
• 老年人： 年龄≥65岁的患者使用司替戊醇时，应考虑可能导致肝肾功能异常。
• 肝肾功能不全患者： 中度或重度肝肾功能不全的患者不推荐使用司替戊醇。

在使用司替戊醇时，应密切关注患者的肝肾功能，定期进行相关检查，以确保药物的安全性和有效性。