去纤苷（Defitelio）是一种由爵士制药有限公司生产的抗凝剂，其主要成分是脱氧核糖核酸衍生物。该药物通过增加血液中血凝块的分解，保护血管内壁细胞，用于治疗接受造血干细胞移植后出现的严重肝静脉闭塞病（HVOD）。本文将详细介绍去纤苷的适应症、用法用量、制备方法及注意事项。

去纤苷（Defitelio）概述

适应症

去纤苷主要用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）后出现的严重肝静脉闭塞病（HVOD），特别是伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者。该药物通过稳定和保护内皮细胞，抑制血栓形成，促进纤维蛋白溶解，改善凝血功能障碍，从而修复血管壁损伤，缓解 HVOD 的症状。

临床试验结果显示，去纤苷显著提高了 HVOD 患者的生存率，且耐受性良好。2013年10月18日，去纤苷获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市，用于治疗特定条件下的肝小静脉闭塞病。2016年3月30日，去纤苷再获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名为 Defitelio。

用法用量

成人和儿童患者的推荐剂量为每6小时6.25mg/kg，静脉输注2小时。剂量应基于患者的基线体重，基线体重定义为患者在造血干细胞移植（HSCT）准备方案前的体重。使用去纤苷至少21天。如果21天后肝静脉闭塞病（VOD）的症状和体征没有消失，则继续使用去纤苷直至 VOD 消失或最多60天。

在输注前，必须稀释去纤苷。在使用去纤苷之前，确认患者没有出现临床上严重的出血现象，并且在使用不超过一种血管加压药的情况下血流动力学稳定。使用配备0.2μm在线过滤器的输液器输注稀释的去纤苷溶液。在给药前后立即用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）冲洗静脉给药管（外周或中央）。不要在同一静脉内同时给药去纤苷和其他静脉注射药物。

制备方法

用5%葡萄糖注射液（USP）或0.9%氯化钠注射液（USP）稀释去纤苷至浓度为4mg/mL-20mg/mL的浓度。稀释后的溶液在2小时内给药。小瓶不含抗菌防腐剂，仅供单个患者使用。部分用过的小瓶应丢弃。稀释后的去纤苷溶液如在室温下保存，应在4小时内使用；如在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。一次最多可配制四剂去纤苷溶液。

制备步骤如下：

1. 根据患者的基线体重（造血干细胞移植准备方案前的体重）确定去纤苷的剂量（mg）和瓶数。
2. 计算所需的去纤苷体积，从药瓶中提取该体积，并将其添加到装有0.9%氯化钠注射液或5%葡萄糖注射液的输液袋中。使最终浓度为4mg/mL-20mg/mL。
3. 轻轻混合输液溶液。
4. 在溶液和容器允许的情况下，给药前应目视检查注射药物是否有颗粒物质和变色。只能使用没有可见颗粒的透明溶液。根据稀释剂的种类和数量，稀释后的溶液的颜色可能从无色到淡黄色不等。

用药注意事项

常见的不良反应

去纤苷最常见的不良反应（发生率≥10%且与因果关系无关）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。如果患者出现这些症状，应及时告知医生，并根据医生的建议进行处理。

在使用去纤苷期间，医生会定期监测患者的血压、肝功能和肾功能，以评估药物的效果和安全性。如果患者出现任何异常情况，应立即停药并寻求医疗帮助。

剂量调整

剂量调整，包括暂时或永久停用去纤苷，应遵循医生的建议。如果患者出现严重的不良反应或病情变化，医生可能会调整剂量或暂停用药。患者不应自行更改剂量或停止使用药物。

在使用去纤苷的过程中，医生会根据患者的病情和反应情况，适时调整剂量，以确保药物的最佳疗效和安全性。

存储条件

去纤苷应储存在20°C-25°C（68°F-77°F）的环境中。稀释后的去纤苷溶液如在室温下保存，应在4小时内使用；如在冷藏条件下保存，应在24小时内使用。部分用过的小瓶应丢弃，不得再次使用。

患者在使用去纤苷时，应注意药物的储存条件，避免因储存不当导致药物失效或变质。如有任何疑问，应咨询医生或药师。

价格信息

去纤苷尚未在中国上市，也没有进入中国医保，市面上目前没有仿制药。去纤苷由爱尔兰生物制药公司爵士制药生产，原研药的价格约为5310美元一盒。由于该药物的价格较高，患者在使用前应充分了解药物的信息，并根据自身经济状况做出合理的选择。

对于经济条件有限的患者，可以咨询医生是否有其他替代治疗方案，或寻找相关的医疗援助项目，以减轻经济负担。