阿法脱氧核糖核酸酶（Pulmozyme，dornase alfa）是一种专门用于治疗囊性纤维化（Cystic Fibrosis, CF）的吸入剂。这种药物通过分解肺部黏液中的DNA，减少黏液的黏稠度，从而改善患者的呼吸功能。本文将详细介绍阿法脱氧核糖核酸酶的基本信息、适应症、用法用量、不良反应以及用药注意事项。

阿法脱氧核糖核酸酶的基本信息

药品概述

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂是一种创新药物，其主要成分是dornase alfa。该药物通过降低黏稠黏液的积聚，显著改善了患者的呼吸功能，并有效减轻了与囊性纤维化相关的症状。阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上目前没有仿制药。

规格与价格

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的规格为2.5mg/2.5mL*30支装，价格大约为1350美元一盒。这种药物的剂型为吸入溶液，性状为2.5mg/2.5mL(1mg/mL)透明无色溶液，单剂量包装。

适应症

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂（Pulmozyme）适用于与标准疗法联合治疗儿童和成人肺囊性纤维化（CF）患者，以改善肺功能。在FVC≥预测值40%的CF患者中，每天使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂被证明可以降低需要肠外抗生素的呼吸道感染的风险。

用药注意事项

用法用量

大多数囊性纤维化患者需要使用与空气压力器系统连接的推荐喷射雾化器或通过振动筛孔雾化器吸入药物，推荐剂量为2.5mg（单剂量安瓿），每日一次。需通过与空气压缩机连接的喷射雾化器管理阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂，该空气压缩机具有足够的空气流量，并配备了喷嘴或合适的面罩，或通过振动筛孔雾化器管理阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂。

药物相互作用

现有数据表明，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂与临床上重要的药物并没有药物相互作用。因此，患者在使用阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂时，无需特别担心与其他药物的相互影响。

特殊人群用药

对于老年人，目前没有足够数量的65岁或以上的受试者参与阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂的临床研究，因此无法确定他们在使用该药物时的反应是否与年轻受试者不同。孕妇方面，没有证据表明阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂会对胎儿造成伤害。对于哺乳期女性，目前尚不清楚阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂是否存在于人乳中。儿童方面，阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂联合标准治疗囊性纤维化的安全性和有效性已在儿科患者中得到证实。

贮存方法

阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂应储存在2°C至8°C的冷藏温度下，并保存在其保护箔中，以防止光和热。一旦保护箔袋打开，未使用的样品必须在保护箔袋中冷藏，以防止光和热。请勿使用超过有效期的药物。在运输过程中，保持样品在其保护箔袋冷藏，以防止光和热。如果样品暴露在室温下（22°C至28°C）超过60小时，请勿使用。

不良反应

在CF患者的临床试验中，最常见的不良反应（发生在≥3%的接受阿法脱氧核糖核酸酶吸入剂治疗的患者中）包括声音改变、咽炎、皮疹、喉炎、胸痛、结膜炎、鼻炎、FVC下降≥10%、发烧和呼吸困难。如果出现这些不良反应，患者应及时就医。