2023年10月7日，赛诺菲中国宣布，其罕见病新药注射用艾夫糖苷酶α（商品名：耐而赞）已经获得国家药品监督管理局的批准上市。这一消息为中国的庞贝病患者带来了新的治疗希望。庞贝病是一种罕见的遗传性代谢病，由于溶酶体酸α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏导致糖原积累，影响心脏和肌肉功能。艾夫糖苷酶α作为一种新型酶替代治疗（ERT）药物，能够显著改善患者的症状和生活质量。

注射用艾夫糖苷酶α在国内的上市情况

批准上市的时间和背景

注射用艾夫糖苷酶α于2023年10月7日正式获得国家药监局的批准上市。这款药物由法国赛诺菲集团研发，是目前唯一针对庞贝病的治疗药物。庞贝病患者因GAA酶的缺失，导致体内糖原无法正常分解，进而累积在肌肉和心脏等器官中，严重影响患者的生活质量。艾夫糖苷酶α通过替代缺失的GAA酶，帮助患者恢复正常的糖原代谢功能，减轻症状，提高生活质量。

治疗效果和临床应用

艾夫糖苷酶α的治疗效果已在多项临床研究中得到验证。该药物能够显著降低患者体内的糖原水平，改善心脏和肌肉功能，减少呼吸困难和其他相关症状。在国际市场上，艾夫糖苷酶α已积累了丰富的临床使用经验，并获得了广泛认可。在国内，该药物也经过了严格的审批流程，最终成功上市，为中国庞贝病患者提供了重要的治疗选择。

价格和医保情况

注射用艾夫糖苷酶α的价格相对较高，每盒150mg/mL的价格约为1331美元。虽然该药物尚未纳入中国医保体系，但患者可以通过正规渠道购买。考虑到庞贝病的罕见性和严重性，赛诺菲中国也在积极与相关部门沟通，争取早日将该药物纳入医保范围，减轻患者的经济负担。

注射用艾夫糖苷酶α的用药注意事项

适应症和用法用量

注射用艾夫糖苷酶α适用于1岁及以上的迟发性庞贝病患者。该药物需由具有治疗庞贝病或其他遗传代谢性疾病经验的医生监督使用。通常情况下，患者每周需要接受一次静脉输注治疗，每次输注时间为5小时。在输注过程中，应密切监测患者的反应，如有不适及时处理。

常见不良反应及处理

注射用艾夫糖苷酶α的常见不良反应包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌痛、瘙痒、呕吐、呼吸困难、红斑、感觉异常和荨麻疹。大多数不良反应为轻度至中度，可通过调整剂量或对症治疗来缓解。如果患者出现严重的不良反应，应立即停止输注并寻求医疗帮助。

贮存方法和有效期

注射用艾夫糖苷酶α应存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏环境中。小瓶上的有效期过后请勿使用。该药物的有效期为24个月。患者在使用前应仔细检查药物的有效期和外观，确保药物的质量。