司美替尼（Selumetinib），又称为科赛优、Koselugo、硫酸氢司美替尼胶囊，是一种针对1型神经纤维瘤病（NF1）患者的治疗药物。本文将详细介绍司美替尼的作用机制、功效、用法用量以及注意事项。

司美替尼的作用与功效

作用机制

司美替尼是一种选择性的MEK1/MEK2抑制剂，通过抑制MEK1/MEK2激酶的活性，阻止RAS-MAPK信号通路的过度激活。这种信号通路的过度激活与1型神经纤维瘤病的发生和发展密切相关。司美替尼通过抑制这一通路，能够减缓或阻止丛状神经纤维瘤（PN）的生长，从而减轻患者的症状。

适应症

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。该药物在中国已正式获批上市，并纳入医保范围，患者可以通过正规渠道获得该药。

常见不良反应

使用司美替尼治疗的患者最常见的不良反应（≥40%）包括：呕吐、皮疹（全部）、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。医生会根据患者的不良反应严重程度，决定是否需要暂停、减量或永久停用司美替尼。

用药注意事项

药物相互作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。相反，与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。因此，患者在使用司美替尼期间应避免与这些药物同时使用，如果无法避免，应调整司美替尼的剂量。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用该药物。建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。哺乳期妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内应避免母乳喂养，因为司美替尼可能会通过母乳传递给婴儿，导致不良反应。

漏服与呕吐处理

如漏服一次给药，只有在距离下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。如果出现严重的胃肠道毒性反应，如穿孔、结肠炎、肠梗阻等，应立即就医。

贮存与包装

司美替尼应放在原装容器中，密封保存，避免与空气和水分接触。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。司美替尼的有效期为24个月，应储存在25°C（77°F）的环境中，允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间，避免将药物暴露在极端高温或低温环境中。