科赛优（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。此次司美替尼获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准，基于美国国家癌症研究所（NCI）癌症治疗评估计划（CTEP）赞助的SPRINT研究中的Stratum 1人群的积极结果。临床试验结果表明，司美替尼作为一种口服激酶抑制剂，可显著缩小不可手术儿童患者的瘤体体积。

科赛优治疗I型神经纤维瘤病

疾病背景

NF1是一种罕见的、进行性的遗传性疾病，全球新生儿发病率约为1/3000，多数儿童患者在10岁以下被诊断。中国暂无流行病学数据，但估计发病率约为5/1,000,000。30%-50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，导致毁容、疼痛、运动及气道功能障碍、视力受损以及膀胱或肠道功能障碍等症状。

治疗效果

司美替尼的获批不仅为患儿提供了改变生命轨迹的治疗选择，也促进了I型神经纤维瘤病的诊疗理念发生了转变。上海交通大学医学院附属第九人民医院副院长、整复外科主任李青峰表示，作为一种遗传性的多系统受累的罕见疾病，I型神经纤维瘤病会影响皮肤、神经系统、骨骼、大脑认知。司美替尼的出现不仅让无法进行手术的患者得到治疗，还能减少瘤体体积，帮助患者减轻心理负担及社会压力，有望帮助更多患儿迎来更好的生活。

临床研究结果

II期临床研究SPRINT中Stratum 1人群的研究结果已发表于《新英格兰医学杂志》。研究结果表明，罹患伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者，经每日两次口服司美替尼治疗后的客观缓解率（ORR）达到66%（50名患者中有33名部分缓解）。相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展率，研究中的患者3年无疾病进展率高达84%，患者疼痛强度平均降低2.14分，运动功能障碍得到有效改善，生活质量得到显著提升。

用药注意事项

药物相互作用

当司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑药物联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度。这是因为强或中等强度的CYP3A4抑制剂或氟康唑能够抑制司美替尼在体内的代谢过程，导致司美替尼的浓度上升，增加不良反应的风险。应避免患者同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。

特殊人群用药

孕妇和哺乳期妇女应避免使用司美替尼，因为它具有胚胎-胎儿毒性。育龄妇女在接受司美替尼治疗时应采取有效的避孕措施。对于肝功能不全的患者，需谨慎使用并密切监测肝功能指标。此外，老年人和儿童的用药剂量和频率需根据个体情况进行调整。

储存条件

司美替尼应遮光、密封、在干燥处保存。最佳保存温度为25°C（77°F），允许在15°C至30°C（59°F至86°F）范围内短期存放。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

通过合理用药和规范管理，司美替尼将为更多I型神经纤维瘤病患儿带来希望，提高他们的生活质量。未来，随着更多临床研究的开展，相信司美替尼将在更广泛的患者群体中展现出更大的治疗潜力。