司美替尼（Koselugo）是一种由英国阿斯利康公司开发的药物，于2020年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。以下是司美替尼的详细中文说明书，包括适应症、用法用量、注意事项等内容。

司美替尼（Koselugo）的适应症

主要适应症

司美替尼适用于2岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状且不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者的治疗。这些患者通常由于肿瘤的位置或大小而无法通过手术完全切除。司美替尼通过抑制MEK1和MEK2激酶，从而阻止肿瘤的生长和扩散。

适应症扩展

虽然司美替尼主要用于治疗2岁及以上的NF1患儿，但在某些情况下，医生可能会根据患者的具体情况决定是否在2岁以下的儿童中使用。然而，目前尚不清楚司美替尼对2岁以下儿童的安全性和有效性。

适应症限制

司美替尼不适用于18岁及以上的成人患者作为初始治疗。对于18岁及以上的患者，医生会根据个体情况评估是否继续使用司美替尼。此外，司美替尼在18岁以上患者中的数据有限，因此不推荐作为首选治疗方案。

用药注意事项

药物相互作用

司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂或氟康唑联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，从而增加不良反应的风险。应避免同时使用这两类药物。如果无法避免，则可能需要减少司美替尼的剂量来降低不良反应的风险。

司美替尼与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，从而减弱其疗效。在这种情况下，应避免使用诱导剂，或在医生的指导下调整司美替尼的剂量。

特殊人群用药

孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害。因此，建议有生殖潜力的女性在使用司美替尼治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。同样，有生殖潜力的女性伴侣的男性患者在司美替尼治疗期间和最后一次给药后1周内也应使用有效避孕措施。

尚无关于母乳中存在司美替尼及其活性代谢物的数据，因此建议妇女在使用司美替尼治疗期间和最后一次剂量后1周内不要母乳喂养。对于哺乳期妇女，应权衡治疗的必要性和潜在风险。

日常注意事项

司美替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。

司美替尼应在25°C（77°F）的环境中保存，允许的偏差范围为15°C至30°C（59°F至86°F）。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化，影响其治疗效果。

在使用司美替尼期间，应定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。如果出现严重的不良反应，应及时就医。

司美替尼的推荐剂量为每次25mg/m²，每日口服两次（约每12小时1次）。根据体表面积对给药剂量进行个体化计算，并四舍五入至最接近的5mg或10mg剂量（单次最高剂量为50mg）。可合并使用不同规格的胶囊以达到所需剂量，具体请咨询专业医生。

如果漏服一次给药，只有在距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。如在给药后发生呕吐，则不再额外补服，患者应按计划接受下一次给药。根据个体安全性和耐受性，可能需要暂停、减量或永久停用司美替尼。具体的剂量调整方案请咨询专业医生。

司美替尼的价格因地区和渠道而异。例如，阿斯利康生产的司美替尼规格为10mg*60粒的参考价格大约在1533美元至3091美元之间。老挝卢修斯生产的司美替尼规格为10mg*60片的参考价格约为259美元，规格为25mg*60片的参考价格约为500美元。