司美替尼（Selumetinib）是一种用于治疗特定类型神经纤维瘤病的药物。本文将详细介绍司美替尼的适应症和用法用量，以及患者在使用过程中需要注意的事项。

司美替尼的适应症和用法用量

适应症

司美替尼（Selumetinib）主要用于治疗患有I型神经纤维瘤病（NF1）的2岁及以上儿童，这些儿童患有无法通过手术完全切除的丛状神经纤维瘤（PN）。这种疾病通常表现为多个神经纤维瘤，这些肿瘤可能引起疼痛、功能障碍和外观问题。司美替尼通过抑制MEK1/MEK2通路，减缓肿瘤的生长和扩散，从而缓解症状。

用法用量

司美替尼的推荐剂量为25 mg/m²，每日口服两次（约每12小时一次），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。剂量的计算基于患者的体表面积（BSA），具体计算方法应由专业医生指导。以下是具体的用法指南：

• 剂量计算：根据患者的体表面积计算单次剂量，并四舍五入至最接近的5 mg或10 mg剂量（单次最高剂量为50 mg）。
• 服用时间：司美替尼应在空腹时服用，即在每次给药前2小时或给药后1小时不要进食。
• 漏服处理：如果漏服一次给药，只有在距下一次给药时间大于6小时的情况下才可补服。
• 呕吐处理：如果在给药后发生呕吐，不再额外补服，按计划接受下一次给药。

剂量调整

在治疗过程中，可能需要根据患者的个体安全性和耐受性调整剂量。常见的调整方案包括暂停、减量或永久停用司美替尼。具体的调整方案应由专业医生根据患者的实际情况制定。以下是一些常见的情况：

• 心肌症：如果患者出现心肌症（左心室射血分数LVEF低于基线≥10%），可能需要暂停、减量或永久停用司美替尼。
• 视毒性：如果患者出现视网膜静脉阻塞（RVO）或视网膜色素上皮脱离（RPED），可能需要永久停用司美替尼。

用药注意事项

药物相互作用

司美替尼与其他药物的相互作用可能会影响其疗效或增加不良反应的风险。以下是一些常见的药物相互作用：

• CYP3A4抑制剂：司美替尼与强或中等CYP3A4抑制剂（如氟康唑）联合使用时，可能会增加司美替尼的血药浓度，导致不良反应的风险增加。应避免同时使用，如无法避免，可能需要减少司美替尼的剂量。
• CYP3A4诱导剂：司美替尼与强或中等CYP3A4诱导剂联合使用时，可能会降低司美替尼的血药浓度，导致疗效减弱。应避免同时使用，如无法避免，可能需要增加司美替尼的剂量。
• 维生素E：司美替尼本身含有维生素E，与增加维生素E水平的药物或营养补充剂同时使用时，可能会导致维生素E摄入过量，增加出血风险。患者应密切关注维生素E的摄入量，并在必要时调整或避免使用其他含维生素E的药物或补充剂。

特殊人群用药

司美替尼在不同人群中的使用需要特别注意：

• 孕妇：孕妇服用司美替尼可能会对胎儿造成伤害。建议有生殖潜力的女性在治疗期间和最后一次服药后1周内使用有效避孕措施。有生殖潜力的女性伴侣的男性患者也应采取同样的避孕措施。
• 哺乳期妇女：目前尚无关于母乳中是否存在司美替尼或其活性代谢物的数据。建议哺乳期妇女在治疗期间和最后一次剂量后1周内不要母乳喂养。
• 18岁以上患者：司美替尼在18岁以上患者的数据有限，不适用于接受本品作为初始治疗的成人患者。儿童患者是否可继续治疗至18岁以上应基于医生对个体患者的获益和风险的评估。

存储和有效期

正确的存储方式可以确保司美替尼的药效和安全性。以下是一些建议：

• 温度控制：司美替尼应储存在25°C（77°F），允许偏差在15°C至30°C（59°F至86°F）之间。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，冷冻可能导致药物的结构和药效发生变化。
• 包装完整性：司美替尼应放在原装容器中，密封保存。不要将药物与其他药物混合或转移，避免污染和损坏。定期检查药物包装的完整性，如有损坏应立即联系医生或药剂师，获取进一步的指导。
• 有效期：司美替尼的有效期为24个月。患者应关注药品的有效期，确保在有效期内使用。