




伏索利肽(Vosoritide)是一种治疗儿童软骨发育不全的生物制剂,商品名为VOXZOGO。这种药物通过促进骨骺开放患者的线性生长,帮助改善身高。伏索利肽的原研药由美国BioMarin制药公司生产,规格为0.56mg*1瓶,市场价格约为9617美元一盒。
伏索利肽的原研药由美国BioMarin制药公司生产,规格为0.56mg*1瓶,每盒的市场价格约为9617美元。由于该药物尚未在中国上市,也没有进入中国医保目录,市面上目前没有仿制药,因此患者需要自费购买。
价格较高主要是因为伏索利肽的研发成本高,且生产过程中需要严格的质量控制。此外,这种药物的适用人群相对较小,市场需求有限,这也导致了其价格的居高不下。
伏索利肽的主要成分是重组人C型利钠肽类似物,剂型为冻干粉注射剂,需皮下注射使用。药物的适应症是促进儿童软骨发育不全伴骨骺开放患者的线性生长。伏索利肽的作用靶点是NPRB,通过激活这一受体来发挥其治疗效果。
伏索利肽的性状为白色或黄色冻干粉,每瓶含0.56mg的活性成分。该药物的有效期为36个月,需要在2°C至8°C的环境中冷藏保存,避免冷冻。伏索利肽可以在室温下储存,但温度不应超过30°C,且不应超过90天。
在伏索利肽的临床研究中,观察到患者在接受治疗后可能会出现短暂的血压下降。为了降低这种风险,患者在注射伏索利肽前应摄入足够的食物,并在前一小时内饮用约240至300毫升的液体。这样可以减少因低血压引起的头晕、疲劳和恶心等症状。
对于有明显心脏或血管疾病史的患者,以及正在服用降压药物的患者,医生应谨慎评估其是否适合使用伏索利肽。如果有任何疑问,应及时咨询专业的医疗人员。
孕妇使用伏索利肽的安全性和有效性尚未得到充分评估。目前尚无关于孕妇使用伏索利肽以评估主要出生缺陷、流产或不良母婴结局的数据。因此,孕妇在用药时应谨遵医嘱。
对于哺乳期妇女,目前还没有关于母乳中是否存在伏索利肽、对母乳喂养的婴儿有何影响或对产奶量有何影响的信息。母乳喂养对发育和健康的益处应与母亲对伏索利肽的临床需要、以及伏索利肽或潜在母亲状况对母乳喂养的孩子的任何潜在不利影响一并考虑。
对于儿童患者,伏索利肽的安全性和有效性已得到确立,可用于改善开放性骨骺软骨发育不全患者的线性生长。每3-6个月应定期监测和评估患者的体重、生长和身体发育情况,根据实际体重调整剂量。当确认没有进一步的生长潜力时,骨骺关闭后可以永久停用伏索利肽。
肾功能损害对伏索利肽药代动力学的影响尚未得到评估。对于肾小球滤过率(eGFR)≥60ml/min/1.73m²的患者,无需调整剂量。然而,eGFR<60ml/min/1.73m²的患者不推荐使用伏索利肽。
伏索利肽的说明书未明确写明其药物相互作用。因此,患者在使用伏索利肽期间,应告知医生正在使用的所有其他药物,以便医生进行全面评估。
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