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盐酸沙丙蝶呤颗粒(KUVAN)的适应症,功效与作用,用法用量,副作用,注意事项
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发布日期:2025-03-27

盐酸沙丙蝶呤颗粒(KUVAN)是一种用于治疗特定类型高苯丙氨酸血症(HPA)的药物。该药物适用于4岁以上儿童及成人的治疗。盐酸沙丙蝶呤颗粒通过补充四氢生物蝶呤(BH4),帮助降低血液中苯丙氨酸的水平,从而减轻症状和预防并发症。以下是关于盐酸沙丙蝶呤颗粒的适应症、功效与作用、用法用量、副作用以及注意事项的详细介绍。

盐酸沙丙蝶呤颗粒的适应症、功效与作用、用法用量、副作用

适应症

盐酸沙丙蝶呤颗粒主要适用于由四氢生物蝶呤(BH4)缺乏引起的高苯丙氨酸血症(HPA)。这种疾病通常是由二氢蝶呤合成酶或二氢蝶呤还原酶的基因突变导致的。盐酸沙丙蝶呤颗粒通过补充BH4,帮助降低血液中的苯丙氨酸水平,从而减少神经系统的损害和其他相关症状。

功效与作用

盐酸沙丙蝶呤颗粒的主要功效在于补充BH4,这是一种重要的辅因子,参与多种代谢途径,尤其是苯丙氨酸的代谢。通过补充BH4,药物可以有效降低血液中苯丙氨酸的水平,从而减轻症状并预防神经系统损害。此外,盐酸沙丙蝶呤颗粒还可以改善患者的认知功能和生活质量。

用法用量

盐酸沙丙蝶呤颗粒的推荐起始剂量为10mg/kg/天,每天一次,连续服用一个月。如果患者对初始剂量没有反应,可以将剂量增加到20mg/kg/天,最长服用一个月。具体的剂量调整应在医生的指导下进行,以确保安全和有效性。通常情况下,患者需要定期监测血液中的苯丙氨酸水平,以评估治疗效果。

副作用

盐酸沙丙蝶呤颗粒的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、腹痛和头痛。少数患者可能会出现皮疹、过敏反应、肝功能异常等症状。如果出现严重的副作用,如严重的过敏反应或肝功能异常,应立即停药并咨询医生。医生会根据患者的具体情况调整治疗方案。

用药注意事项及日常注意事项

用药注意事项

在使用盐酸沙丙蝶呤颗粒时,患者应注意以下几点:

  • 过敏史:对盐酸沙丙蝶呤颗粒或其成分过敏的患者禁用。
  • 肝肾功能:严重的肝肾功能不全患者应谨慎使用,必要时需调整剂量。
  • 定期监测:患者应定期监测血液中的苯丙氨酸水平,以评估治疗效果。
  • 遵医嘱:严格按照医生的指导用药,不要自行增减剂量或停药。

日常注意事项

除了正确用药外,患者在日常生活中也应注意以下几点:

  • 饮食控制:遵循低苯丙氨酸饮食,避免摄入高苯丙氨酸的食物,如肉类、奶制品和某些豆类。
  • 生活方式:保持健康的生活方式,包括规律的作息时间和适量的运动,有助于提高治疗效果。
  • 心理支持:高苯丙氨酸血症患者可能会面临心理压力,家人和朋友的支持非常重要。必要时可以寻求专业的心理咨询。

盐酸沙丙蝶呤颗粒的价格约为3500美元一盒,每盒包含30片,每片100mg。虽然价格较高,但其显著的疗效和安全性使其成为治疗高苯丙氨酸血症的重要选择。

通过合理的用药和生活管理,高苯丙氨酸血症患者可以有效地控制病情,提高生活质量。希望本文能为患者及其家属提供有用的信息和指导。

免责声明 : 以上内容整理于FDA说明书、DRUGS及网络,仅作信息交流之目的,文中观点不代表药队长立场,亦不代表药队长支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。页面内容仅供医学药学专业人士阅读参考,具体用药请咨询主治医师,本站只做信息展示,不销售药品。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
参考资料 : https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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