阿米吡啶（Firdapse）是一种钾通道阻滞剂，适用于治疗6岁及以上成人和儿童患者的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）。LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经肌肉接头，导致肌肉无力和疲劳。阿米吡啶通过增加神经末梢释放的乙酰胆碱量，改善患者的肌肉力量和功能。

阿米吡啶的基本信息

药品规格和价格

阿米吡啶由美国BioMarin公司研发生产，药品规格为10mg×100粒，价格约为3270美元一盒。目前，阿米吡啶尚未在中国上市，未进入中国医保，市面上没有仿制药。患者可通过正规的医疗服务机构购买。购买时应注意甄别药品真伪，检查生产日期，避免购买假药劣药。

适应症

阿米吡啶于2009年12月23日获得欧洲EMA批准上市，由BioMarin公司在德国和英国市场销售。2018年，阿米吡啶在美国获得批准用于LEMS成年患者，2022年其适应症扩展到包括年仅6岁的患者。该药物在欧洲和加拿大也获批用于LEMS成年患者。阿米吡啶通过阻断钾通道，增强神经肌肉接头处的信号传递，从而改善患者的肌肉力量和运动功能。

药代动力学

阿米吡啶在健康个体和LEMS患者之间的药代动力学相似。单次和多次给药后，阿米吡啶的AUC、Cmax和Cmin在个体之间存在很大差异。在单次口服20-80毫克剂量范围内，阿米吡啶的暴露量随剂量成比例增加。给药后20分钟至1小时，阿米吡啶达到血药浓度峰值。患者在使用阿米吡啶时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，避免与其他可能产生相互作用的药物同服。定期监测肝功能和肺部状况，防范可能出现的严重不良反应。

用药注意事项

剂量和用法

对于已知的n-乙酰转移酶2（NAT2）代谢不良的患者，推荐的起始剂量是每日最低推荐起始剂量（即体重大于或等于45kg的儿童患者和成人每天15mg，体重小于45kg的儿童患者每天5mg），分次口服。肾功能不全和肝功能损害的患者也应以最低推荐日初始剂量开始使用阿米吡啶，并应密切监测患者的不良反应。根据临床疗效和耐受性，考虑对这些患者调整剂量或停药。

特殊人群用药

阿米吡啶治疗LEMS的安全性和有效性已在6岁及以上的儿科患者中得到证实。老年人的剂量选择应谨慎，通常从剂量范围的低端开始。孕妇使用阿米吡啶与发育风险相关的数据尚不明确，哺乳期妇女也不应使用阿米吡啶。临床试验中尚未报告阿米吡啶发生给药相关的超敏反应和过敏反应，但若发生过敏反应，应立即停止使用阿米吡啶并开始适当的治疗。

不良反应

阿米吡啶最常见的不良反应（>10%）包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。阿米吡啶可能会导致癫痫发作，特别是在没有癫痫发作史的患者中，按照推荐剂量服用阿米吡啶观察到癫痫发作的发生率约为2%。许多患者正在服用药物或有可能降低癫痫发作阈值的共病。癫痫发作可能是剂量依赖性的。在治疗期间癫痫发作的患者可考虑停用或减少阿米吡啶的剂量。有癫痫发作史的患者禁用阿米吡啶。