曲非肽（Daybue，trofinetide，曲非奈肽）是一种用于治疗Rett综合征的药物，主要通过改善患者的症状来提高生活质量。本文将详细解读曲非肽的用药指南，帮助患者更好地了解和使用这种药物。

曲非肽的使用方法

推荐剂量

根据患者体重，曲非肽应每日早晚两次口服。具体剂量需由专业医生根据患者的具体情况来确定。曲非肽可以随餐或单独服用，不受食物影响。为了确保准确的剂量，建议使用药房提供的校准测量装置，如口服注射器或口服给药杯。家中常用的量杯不适合用于测量曲非肽的剂量。

给药方式

曲非肽可以通过口服或通过胃造口管给药。如果通过胃空肠（GJ）管给药，必须通过G端口进行。首次开瓶后14天，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液，以保证药物的有效性和安全性。

药代动力学

曲非肽在给药后约2-3小时达到最大药物浓度。口服12000mg曲非肽后，体内至少84%的给药剂量被吸收。曲非肽的峰值血浆浓度（Cmax）会因高脂肪膳食而降低约20%，但总暴露量（AUC0-inf）不受影响。曲非肽的有效消除半衰期约为1.5小时，不被CYP450酶显著代谢，肝脏代谢也不是其消除的重要途径。

用药注意事项

常见不良反应

曲非肽最常见的不良反应是腹泻和呕吐，这些症状在至少10%的患者中发生，并且比安慰剂组高出2%。如果出现腹泻，患者应及时通知医护人员，并考虑开始止泻治疗，监测水合状态，必要时补充水分。严重腹泻或疑似脱水的情况下，应减少剂量、中断或停服曲非肽。

特殊人群用药

目前尚无关于孕妇使用曲非肽的发育风险数据，因此孕妇应谨慎使用。对于哺乳期妇女，尚不清楚母乳中是否存在曲非肽或其代谢物，对母乳喂养婴儿的影响也不明确。母乳喂养的益处应与母亲对曲非肽的临床需求、曲非肽或潜在母体疾病，以及对母乳喂养婴儿的潜在不良影响一起考虑。

老年患者和肾功能损害患者

曲非肽的临床研究未纳入65岁及以上的患者，老年人的肾功能更容易下降，因此在老年人使用曲非肽时，需要监测肾功能。曲非肽主要通过肾脏排出，不建议中度或重度肾功能损害者使用。

药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂，与CYP3A4底物联合使用时，可能会增加底物的血浆浓度，导致严重毒性。应密切监测底物血浆浓度的微小变化。曲非肽还可能增加有机阴离子转运多肽1B1和1B3底物的血浆浓度，因此应避免与这些底物同时使用。

贮存方法

曲非肽口服溶液瓶在开瓶前后的存放均需直立，并在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏环境中保存，不得冷冻。瓶盖应盖紧防儿童帽。开瓶后14天，应丢弃剩余未使用的曲非肽口服液。

通过以上详细的用药指南，希望患者能够更好地理解和使用曲非肽，从而有效地管理Rett综合征的症状，提高生活质量。如有任何疑问或不适，应及时咨询医生。