




Nirogacestat是一种用于治疗进行性硬纤维瘤(Desmoid Fibromatosis)的新型药物。它通过抑制γ-分泌酶,减少细胞增殖,从而控制肿瘤的生长。本文将详细介绍Nirogacestat的使用指南,包括药物的基本信息、使用方法、剂量调整以及用药注意事项。
Nirogacestat是由美国SpringWorks Therapeutics公司研发的一种可逆、非竞争性和选择性的γ-分泌酶抑制剂,IC50值为6.2 nM。该药物于2023年5月19日获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市,适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成人患者。目前,Nirogacestat尚未在中国上市,也没有进入中国医保目录。
Nirogacestat的片剂规格包括50mg、100mg和150mg三种。每片50mg的片剂为圆形、橙色,薄膜包衣;100mg的片剂为圆形、浅橙色,薄膜包衣;150mg的片剂为椭圆形、黄色,薄膜包衣。具体价格因市场和地区而异,但一般情况下,Nirogacestat的价格较高,患者可能需要自费承担全部费用。例如,每月的治疗费用可能在1000美元以上。
Nirogacestat应储存在20°C至25°C(68°F至77°F)的环境中,允许在15°C至30°C(59°F至86°F)的范围内短期存放。患者应避免将药物暴露在高温或潮湿的环境中,以保持药物的有效性。
Nirogacestat的推荐剂量为150mg,每日两次口服,直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。每150mg剂量的Nirogacestat由三片50mg的片剂或一片150mg的片剂组成。患者应在饭前或饭后整片吞服,不要弄碎、压碎或咀嚼药物。如果患者呕吐或漏服一剂,应指导患者在预定时间服用下一剂。
常见的不良反应包括腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。严重不良反应或危及生命的不良反应发生时,应暂停用药,直至缓解至≤1级或基线。仅在考虑潜在益处和不良反应复发的可能性后,以每天两次100mg的剂量重新开始。如果在减少剂量后再次出现严重或危及生命的不良反应,应永久停用Nirogacestat。
孕妇使用Nirogacestat可能会对胎儿造成伤害,因此建议具有生殖潜力的女性和男性在接受Nirogacestat治疗期间以及最后一次给药后1周内使用有效的避孕方法。对于肝功能不全的患者,应定期监测肝功能指标,并根据建议调整剂量。此外,患者在使用Nirogacestat期间应避免饮酒,以免增加肝脏负担。
在接受Nirogacestat治疗期间,患者应注意饮食健康,避免摄入过多的脂肪和高糖食物,以减轻胃肠道不适。同时,保持适量的运动有助于改善身体状况和提高生活质量。患者应定期复诊,及时向医生反馈任何不适症状,以便及时调整治疗方案。
通过以上详细的使用指南,希望患者能够更好地理解和使用Nirogacestat,从而有效控制病情,提高生活质量。
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