莫洛替尼（Ojjaara）是一种用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（Myelofibrosis, MF）的新型药物，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化[真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）和原发性血小板增多症（Essential Thrombocythemia, ET）]的成人贫血患者。该药物由英国葛兰素史克（GSK）研发，于2023年9月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。

用药指南

推荐剂量与服用方法

莫洛替尼的推荐剂量为200mg，每日口服一次。患者可以在没有食物的情况下服用该药物。莫洛替尼片剂应整个吞下，不得切、压碎或咀嚼药片。如果错过了一剂药物，应在第二天继续服用下一剂预定剂量，无需补服漏掉的剂量。

对于严重肝功能损害（Child-Pugh Class C）的患者，推荐的起始剂量为150mg，每日一次口服。轻度或中度肝功能损害的患者则不建议调整剂量。

治疗期间，患者应定期进行血液检查，包括血小板全血细胞计数（CBC）和肝脏检查，以监测药物的副作用和疗效。

适应症与禁忌症

莫洛替尼适用于治疗中度或高风险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化。该药物通过抑制JAK1/JAK2信号通路，减少炎症介质的释放，抑制纤维化进程，改善患者的贫血症状。

然而，莫洛替尼并不适用于某些特定情况，如血栓症患者。其他JAK抑制剂增加了类风湿关节炎患者血栓形成的风险，包括深静脉血栓形成、肺栓塞和动脉血栓形成。因此，对于有血栓症状的患者，医生会评估并采取适当的治疗措施。

此外，莫洛替尼还增加了淋巴瘤和其他恶性肿瘤的风险，尤其是对于当前或过去的吸烟者。在开始或继续使用莫洛替尼治疗之前，医生会综合考虑患者的个体获益和风险。

特殊人群用药

孕妇使用莫洛替尼的数据不足，无法确定是否存在与药物相关的重大出生缺陷或流产风险。莫洛替尼在低于预期暴露量时可能导致胚胎-胎儿毒性。因此，除非对母亲的预期益处明显超过对胎儿的潜在风险，否则不建议孕妇使用该药物。

哺乳期妇女在使用莫洛替尼治疗期间，以及在最后一次给药后至少1周内，应停止母乳喂养。目前尚不清楚莫洛替尼是否在人乳中排泄，因此为保障婴儿的安全，建议采取这一预防措施。

老年人使用莫洛替尼时应谨慎，因为老年人可能更容易出现药物的副作用。医生会根据患者的具体情况进行剂量调整。

用药注意事项

感染风险

接受莫洛替尼治疗的患者中，13%发生了严重（包括致命）感染，如细菌和病毒感染（包括COVID-19）。38%的患者发生了不同程度的感染。因此，在开始使用莫洛替尼治疗之前，医生会评估患者是否有活动性感染，并在治疗过程中密切监测感染的体征和症状。一旦发现感染，应迅速开始适当的治疗。

血小板减少症和中性粒细胞减少症

莫洛替尼可能导致血小板减少和中性粒细胞减少。20%的患者出现新的或加重的血小板减少症，血小板计数低于50×10⁹/L。8%的患者基线血小板计数低于50×10⁹/L。医生会定期监测患者的血小板和中性粒细胞计数，以及时调整治疗方案。

肝毒性

莫洛替尼可能会导致肝毒性。对于出现无法控制的急性和慢性肝病的患者，应延迟开始治疗，直至明确的病因得到调查并按临床指示进行治疗。在开始使用莫洛替尼时，应参考肝功能损害患者的剂量。治疗期间的前6个月内，每月监测患者的基线肝脏检查，之后根据临床指示定期监测。

心血管事件

莫洛替尼可能会增加主要不良心血管事件（MACE）的风险，特别是在当前或过去的吸烟者以及具有其他心血管危险因素的患者中。医生会在开始或继续使用莫洛替尼治疗之前，综合考虑患者的个体获益和风险。患者应了解严重心血管事件的症状，并在发生时采取相应的措施。

日常注意事项

患者在使用莫洛替尼期间应注意以下几点：

• 保持良好的生活习惯，如适量运动、均衡饮食、充足睡眠。
• 避免接触感染源，注意个人卫生，勤洗手。
• 定期复查，按时就诊，遵医嘱调整治疗方案。
• 避免饮酒和吸烟，以减少药物的副作用。
• 如有不适，及时就医，不要自行停药或调整剂量。

通过遵循上述用药指南和注意事项，患者可以更好地管理和控制病情，提高生活质量。希望每位患者都能在医生的指导下，安全有效地使用莫洛替尼，获得最佳的治疗效果。